obniżanie poziomu białka huntingtyny
-
Skyhawk przedstawia bliższe spojrzenie na dane SKY-0515 oraz zapowiedź rozszerzenia dostępu do badań w USA
⏱️ 6 min czytania | Nowe 12-miesięczne dane dotyczące SKY-0515 firmy Skyhawk są już dostępne, a wszystkie cztery miary składające się na cUHDRS są na poziomie wyjściowym lub powyżej niego, przewyższając oczekiwany naturalny spadek. Ponadto, pierwsze spojrzenie na rozszerzanie ośrodków badawczych w USA.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Precyzyjne przycinanie za pomocą PROTAC: selektywne celowanie w toksyczną huntingtynę
⏱️6 min czytania | PROTAC działają jak narzędzie do precyzyjnego przycinania, usuwając toksyczne białko huntingtyny, pozostawiając jednocześnie zdrową formę nienaruszoną. W komórkach i myszach HD to ukierunkowane czyszczenie poprawiło zdrowie i spowolniło cechy choroby.
Przez Chloe Langridge -
Drugi but spada: uniQure dzieli się planami złożenia wniosku o licencję do FDA dla AMT-130
⏱️ 9 min czytania | Po burzliwym minionym roku uniQure podzieliło się zachęcającymi wiadomościami, że FDA zgodziła się, iż dane z badania fazy I/II mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku, który może doprowadzić do zatwierdzenia AMT-130 w USA.
-
Skyhawk przedstawia obiecujące 12-miesięczne wyniki dla doustnego leku na chorobę Huntingtona SKY-0515
Po roku leczenia, SKY-0515 nadal obniża huntingtynę i wykazuje zachęcające tendencje w zakresie objawów i symptomów CH. Trwa nabór do większego badania, aby ustalić, czy lek faktycznie spowalnia postęp CH.
Przez Dr Rachel Harding -
Naprawianie przepisu: Zmniejszanie fragmentu huntingtyny
⏱️7 min czytania | W niedawno opublikowanej pracy naukowcy skupili się na małym, szkodliwym fragmencie wiadomości huntingtyny (HTT1a) u myszy z chorobą Huntingtona. Zmniejszyło to toksyczne skupiska białek i opóźniło zmiany genetyczne, skuteczniej niż celowanie w pełnowymiarową HTT.
Przez Jenniluyn Nguyen -
Druga droga: uniQure planuje złożyć wniosek regulacyjny dla AMT-130 w Wielkiej Brytanii
⏱️ 6 min czytania | Podczas gdy ścieżka regulacyjna dla AMT-130 w USA pozostaje skomplikowana, uniQure ogłosiło plany ubiegania się o zatwierdzenie swojej terapii genowej dla HD w Wielkiej Brytanii. Oto, co to oznacza i co może nadejść.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dwa lata później: Nowe dane z długoterminowego rozszerzenia badania PIVOT-HD dotyczące votoplamu
⏱️10 min czytania | PTC Therapeutics udostępniło dwuletnie dane dotyczące votoplamu, codziennej tabletki obniżającej poziom HTT. Uczestnicy w stadium 2 wykazali spowolnienie progresji choroby do 52%. Oto, co pokazują dane, czego jeszcze brakuje oraz jak wygląda wprowadzenie badania fazy 3.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Liczba na skali: Co mierzy wynik TFC i dlaczego ma to znaczenie właśnie teraz
⏱️ 10 min czytania | Wynik Całkowitej Zdolności Funkcjonalnej (TFC) jest używany w badaniach nad chorobą Huntingtona od dziesięcioleci. Oto, co mierzy, czego nie uwzględnia i dlaczego znajduje się w centrum uwagi oczekiwanego badania klinicznego.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Australia otwiera drzwi dla SKY-0515: Skyhawk ubiega się o tymczasowe zatwierdzenie swojego doustnego leku na chorobę Huntingtona
⏱️ 8 min czytania | Doustny lek na chorobę Huntingtona kwalifikuje się do przyspieszonego zatwierdzenia w Australii. Nie jest to jeszcze pełne zatwierdzenie, ale otwiera szybszą drogę do potencjalnego wcześniejszego udostępnienia tej tabletki przyjmowanej raz dziennie osobom z chorobą Huntingtona.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Droga przed uniQure: FDA wymaga więcej danych dotyczących terapii genowej AMT-130
⏱️ 10 min czytania | FDA chce więcej danych przed zatwierdzeniem AMT-130 do leczenia choroby Huntingtona w USA. 2 marca 2026 roku uniQure poinformowało w aktualizacji, że obecne dane z fazy 1/2 nie były wystarczające dla agencji. Może być wymagane nowe randomizowane badanie kontrolowane pozorowaną procedurą.