obniżanie poziomu białka huntingtyny
-
Skrócona droga: Nowe podejścia do terapii obniżających poziom huntingtyny
⏱️5 min czytania | Nowe badania wskazują na HTT1a, toksyczną, skróconą formę huntingtyny, jako kluczowy czynnik napędzający chorobę i obiecujący cel terapeutyczny w HD.
Przez Dr Nicholas Caron -
Zastrzyk nadziei dla obniżania HTT: badanie INSIGHTT rozpoczyna testowanie SRP-1005
Nowe badanie fazy 1 testuje SRP-1005, terapię obniżającą huntingtynę, podawaną w zastrzyku podskórnym. To wczesny etap, ale to podejście może dodać ważną nową strzałę do kołczanu rozwoju leków na chorobę Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
Spojrzenie wstecz i w przyszłość: Pytania i wnioski 4 tygodnie po rozczarowujących wiadomościach od Roche
⏱️10 min czytania | Decyzja Roche o zaprzestaniu rozwoju 2 programów obniżających HTT jest rozczarowująca, ale historia na tym się nie kończy. Lata badań odpowiedziały na kilka kluczowych pytań, postawiły wiele nowych i będą kształtować następną generację badań klinicznych nad HD.
Przez Dr Rachel Harding -
Roche kończy dwa programy leków na chorobę Huntingtona po rozczarowujących wynikach
⏱️ 10 min czytania | Roche ogłosiło, że zaprzestaje rozwoju dwóch swoich leków ASO obniżających huntingtynę: tominersenu i RG6496. To oznacza rozczarowujące zakończenie ważnego rozdziału w badaniach klinicznych nad chorobą Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
Skyhawk przedstawia bliższe spojrzenie na dane SKY-0515 oraz zapowiedź rozszerzenia dostępu do badań w USA
⏱️ 6 min czytania | Nowe 12-miesięczne dane dotyczące SKY-0515 firmy Skyhawk są już dostępne, a wszystkie cztery miary składające się na cUHDRS są na poziomie wyjściowym lub powyżej niego, przewyższając oczekiwany naturalny spadek. Ponadto, pierwsze spojrzenie na rozszerzanie ośrodków badawczych w USA.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Precyzyjne przycinanie za pomocą PROTAC: selektywne celowanie w toksyczną huntingtynę
⏱️6 min czytania | PROTAC działają jak narzędzie do precyzyjnego przycinania, usuwając toksyczne białko huntingtyny, pozostawiając jednocześnie zdrową formę nienaruszoną. W komórkach i myszach HD to ukierunkowane czyszczenie poprawiło zdrowie i spowolniło cechy choroby.
Przez Chloe Langridge -
Drugi but spada: uniQure dzieli się planami złożenia wniosku o licencję do FDA dla AMT-130
⏱️ 9 min czytania | Po burzliwym minionym roku uniQure podzieliło się zachęcającymi wiadomościami, że FDA zgodziła się, iż dane z badania fazy I/II mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku, który może doprowadzić do zatwierdzenia AMT-130 w USA.
-
Skyhawk przedstawia obiecujące 12-miesięczne wyniki dla doustnego leku na chorobę Huntingtona SKY-0515
Po roku leczenia, SKY-0515 nadal obniża huntingtynę i wykazuje zachęcające tendencje w zakresie objawów i symptomów CH. Trwa nabór do większego badania, aby ustalić, czy lek faktycznie spowalnia postęp CH.
Przez Dr Rachel Harding -
Naprawianie przepisu: Zmniejszanie fragmentu huntingtyny
⏱️7 min czytania | W niedawno opublikowanej pracy naukowcy skupili się na małym, szkodliwym fragmencie wiadomości huntingtyny (HTT1a) u myszy z chorobą Huntingtona. Zmniejszyło to toksyczne skupiska białek i opóźniło zmiany genetyczne, skuteczniej niż celowanie w pełnowymiarową HTT.
Przez Jenniluyn Nguyen -
Druga droga: uniQure planuje złożyć wniosek regulacyjny dla AMT-130 w Wielkiej Brytanii
⏱️ 6 min czytania | Podczas gdy ścieżka regulacyjna dla AMT-130 w USA pozostaje skomplikowana, uniQure ogłosiło plany ubiegania się o zatwierdzenie swojej terapii genowej dla HD w Wielkiej Brytanii. Oto, co to oznacza i co może nadejść.
Przez Dr Sarah Hernandez