Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
Naukowcy zaktualizowali system klasyfikujący postępu HD. Śledzenie progresji w czterech stadiach ułatwi i przyspieszy badania kliniczne oraz interpretację danych, a także utoruje drogę do badań z udziałem pacjentów w przedobjawowej fazie choroby.
Hiszpańscy naukowcy planują małe badanie kliniczne z zastosowaniem wysokiej dawki biotyny i tiaminy w leczeniu HD. Badanie opiera się na związku HD z inną chorobą neurodegeneracyjną – chorobą zwojów podstawnych wrażliwą na biotynę i tiaminę (BTBGD).
Pierwsza seria wyników wstrzymanego badania klinicznego tominersenu GENERATION-HD1, przeprowadzonego przez firmę Roche, została udostępniona społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia najnowsze informacje dotyczące tego badania.
Myszy z chorobą Huntingtona przyswajają mniej składników odżywczych z pożywienia, co może wyjaśniać, dlaczego pacjenci z HD tracą na wadze.
Nowe dane sugerują, że osób przejawiających objawy HD może być dwukrotnie więcej, niż uprzednio sądzono – a jeszcze więcej obarczonych jest ryzykiem wystapienia tej choroby
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2015 w Palm Springs - Dzień 1
Kolejny atut aktywności fizycznej: bierny tryb życia może przyczyniać się do wcześniejszego wystąpienia objawów HD.
Dzięki nowej technice obrazowania naukowcy mogą teraz bezpośrednio mierzyć poziom toksycznej huntingtyny w zwierzęcych modelach choroby Huntingtona, co pozwala zobaczyć, jak terapie obniżające poziom tego białka działają w mózgach tych zwierząt
Śledź wszystkie najnowsze wiadomości z 3. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021
Śledź wszystkie najnowsze wiadomości z 2. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021