-
Konferencja Terapii Choroby Huntingtona 2026 – Dzień 1
Najnowsze wiadomości
-
Australia otwiera drzwi dla SKY-0515: Skyhawk ubiega się o tymczasowe zatwierdzenie swojego doustnego leku na chorobę Huntingtona
⏱️ 8 min czytania | Doustny lek na chorobę Huntingtona kwalifikuje się do przyspieszonego zatwierdzenia w Australii. Nie jest to jeszcze pełne zatwierdzenie, ale otwiera szybszą drogę do potencjalnego wcześniejszego udostępnienia tej tabletki przyjmowanej raz dziennie osobom z chorobą Huntingtona.
-
Droga przed uniQure: FDA wymaga więcej danych dotyczących terapii genowej AMT-130
⏱️ 10 min czytania | FDA chce więcej danych przed zatwierdzeniem AMT-130 do leczenia choroby Huntingtona w USA. 2 marca 2026 roku uniQure poinformowało w aktualizacji, że obecne dane z fazy 1/2 nie były wystarczające dla agencji. Może być wymagane nowe randomizowane badanie kontrolowane pozorowaną procedurą.
-
Badanie Vico dostosowuje się do dawkowania dwa razy w roku, a USA są następne
⏱️ 6 min czytania | Lek VO659 firmy Vico Therapeutics na chorobę Huntingtona jest teraz testowany tylko dwa razy w roku, a FDA zezwoliła na rozpoczęcie badań w USA jeszcze w tym roku.
-
Luty 2026: Ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
⏱️ 8 min czytania | Lutowe podsumowanie badań nad HD 2026: opublikowane dane z badania klinicznego branaplamu; nowe spostrzeżenia dotyczące genetyki „szarej strefy” HD; a także robaki, obwody mózgowe, śledzenie wzroku i ukryty ciężar psychologiczny życia w ryzyku.
-
Okno na oczy: wykorzystanie biomarkerów ocznych do śledzenia postępu choroby Huntingtona
Nowy przegląd z University of Cambridge bada biomarkery oczne w HD, w tym skany siatkówki i śledzenie ruchów gałek ocznych.
-
Usterka w superkomputerze
⏱️ 8 min czytania | Twój mózg to zaawansowany superkomputer. Ale w HD główny procesor zaczyna szwankować. Grupa badawcza z UCLA dokładnie zbadała, aby zwizualizować konkretne obwody, które działają nieprawidłowo – i jak wyglądają one inaczej w HD.
-
Rozdarty między dwoma światami: Wyzwania psychologiczne dla osób zagrożonych chorobą Huntingtona
⏱️ 7 min czytania | Życie z ryzykiem choroby Huntingtona nakłada ogromne obciążenie psychologiczne. Niewielkie badanie w formie wywiadów z 12 osobami z grupy ryzyka pozwoliło zgłębić, jak radzą sobie one na co dzień.
-
Opublikowano: doustny lek branaplam obniżył huntingtynę, ale obawy dotyczące bezpieczeństwa wstrzymały rozwój
⏱️10 min czytania | Wyniki badania VIBRANT-HD zostały właśnie opublikowane w recenzowanym czasopiśmie. W tym badaniu testowano doustny lek, branaplam, który obniżał poziom HTT, ale wiązał się z poważnymi problemami bezpieczeństwa, co ostatecznie doprowadziło do jego wstrzymania.
-
Zakłócenie w splocie ujawnia, dlaczego wzorce sekwencji DNA mają znaczenie w chorobie Huntingtona
Dwie osoby z tą samą liczbą powtórzeń CAG mogą mieć bardzo różne przebiegi choroby Huntingtona. Nowe badanie, analizujące osoby z 36-42 powtórzeniami, pokazuje, że wzorce sekwencji DNA odgrywają kluczową rolę w pojawieniu się i progresji objawów.
-
Robaki na ratunek: oddzielanie dobrej, złej i grudkowatej huntingtyny
⏱️ 7 min czytania | Zespół badaczy opracował prostą platformę do testowania, jak toksyczne są różne typy grudek białka HTT, używając laboratoryjnego modelu robaka. Wykazali, że niektóre typy grudek są szkodliwe dla robaków, podczas gdy inne nie.