szczególnie ciekawe
-
Skyhawk przedstawia bliższe spojrzenie na dane SKY-0515 oraz zapowiedź rozszerzenia dostępu do badań w USA
⏱️ 6 min czytania | Nowe 12-miesięczne dane dotyczące SKY-0515 firmy Skyhawk są już dostępne, a wszystkie cztery miary składające się na cUHDRS są na poziomie wyjściowym lub powyżej niego, przewyższając oczekiwany naturalny spadek. Ponadto, pierwsze spojrzenie na rozszerzanie ośrodków badawczych w USA.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Czerwiec 2026: Ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
⏱️ 10 min czytania | Z kliniki usłyszeliśmy od uniQure o ich niedawnym spotkaniu z FDA, w badaniu komórek macierzystych podano dawkę pierwszemu uczestnikowi, a Skyhawk udostępnił dane dotyczące SKY-0515. W laboratorium nauka spowalniania HD na poziomie DNA wciąż się rozwija.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Precyzyjne przycinanie za pomocą PROTAC: selektywne celowanie w toksyczną huntingtynę
⏱️6 min czytania | PROTAC działają jak narzędzie do precyzyjnego przycinania, usuwając toksyczne białko huntingtyny, pozostawiając jednocześnie zdrową formę nienaruszoną. W komórkach i myszach HD to ukierunkowane czyszczenie poprawiło zdrowie i spowolniło cechy choroby.
Przez Chloe Langridge -
Twój DNA nie powinien kosztować cię ubezpieczenia: co rodziny HD muszą wiedzieć
⏱️13 min czytania | Australia właśnie przeszła do historii, zakazując ubezpieczycielom na życie wykorzystywania testów genetycznych przeciwko tobie. Ale dla rodzin HD w innych krajach przepisy mające chronić nie nadążają za nauką. Omówmy, co musisz wiedzieć.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Drugi but spada: uniQure dzieli się planami złożenia wniosku o licencję do FDA dla AMT-130
⏱️ 9 min czytania | Po burzliwym minionym roku uniQure podzieliło się zachęcającymi wiadomościami, że FDA zgodziła się, iż dane z badania fazy I/II mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku, który może doprowadzić do zatwierdzenia AMT-130 w USA.
-
Pierwsza osoba otrzymała dawkę w pionierskim badaniu klinicznym nad przeszczepem neuronalnych komórek macierzystych w chorobie Huntingtona
Trwa nowe badanie kliniczne dotyczące HD. Pierwsza osoba otrzymała dawkę w badaniu REGEN4HD, które sprawdza, czy przeszczep neuronalnych komórek macierzystych jest bezpieczny jako potencjalne leczenie HD.
Przez Dr Rachel Harding -
Zmieniające się potrzeby, zmieniająca się opieka: Dostosowanie wsparcia psychologicznego na różnych etapach choroby Huntingtona
⏱️ 9 min czytania | Choroba Huntingtona wpływa nie tylko na ruch: ma również duży wpływ na zdrowie psychiczne. Naukowcy badają, dlaczego opieka psychologiczna jest ważna i jak należy ją dostosować do każdego etapu CH.
Przez Dr Nicolò Zarotti -
Zamykanie luki: argument za wolniejszą, inteligentniejszą naprawą DNA
⏱️ 7 min czytania | Twoje ciało składa DNA niczym zespół pracowników, którzy układają i łączą wzór płytek. Niedawne badanie pokazuje, że jeden specjalny pomocnik może spowolnić somatyczną ekspansję CAG i opóźnić początek CH.
Przez Dr Chris Kay -
Roczny Raport HDBuzz 2025: Oto, co udało się osiągnąć dzięki Wam
⏱️7 min czytania | W 2025 roku pomogliście nam dotrzeć do 329 000 osób z niezależnymi, bezstronnymi wiadomościami z badań nad chorobą Huntingtona. Nasz Roczny Raport 2025 jest już dostępny. Zobaczcie, co razem zbudowaliśmy, i rozważcie pomoc w dalszym działaniu.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Skyhawk przedstawia obiecujące 12-miesięczne wyniki dla doustnego leku na chorobę Huntingtona SKY-0515
Po roku leczenia, SKY-0515 nadal obniża huntingtynę i wykazuje zachęcające tendencje w zakresie objawów i symptomów CH. Trwa nabór do większego badania, aby ustalić, czy lek faktycznie spowalnia postęp CH.
Przez Dr Rachel Harding