obniżanie poziomu białka huntingtyny
-
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
19 min czytania
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Upada pierwsze domino: Terapia genowa AMT-130 spowalnia chorobę Huntingtona w przełomowym badaniu
15 min czytania
UniQure informuje, że ich eksperymentalna terapia genowa, AMT-130, w kluczowym badaniu klinicznym, może spowolnić postęp choroby Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
SKY-0515 obniża poziom huntingtyny u osób z chorobą Huntingtona w aktualizacji badania
8 min czytania
SKY-0515, doustny lek, bezpiecznie obniża poziom huntingtyny u osób z HD i może również zmniejszać PMS1. Może to stanowić dwutorowe podejście do leczenia HD. SKY-0515 jest obecnie testowany w większym badaniu fazy 2/3.
Przez Dr Rachel Harding -
Roche przedstawia aktualizację dotyczącą tominersenu: Co dalej z lekiem obniżającym poziom huntingtyny?
9 min czytania
Firma Roche ogłosiła kontynuacje badania GENERATION HD2 nad lekiem obniżającym HTT – tominersenem – jedynie z dawką 100 mg. Co to oznacza dla społeczności HD oraz samego badania?
-
Molekularni chirurdzy choroby Huntingtona łapią RIDE dzięki postępom CRISPR
6 min czytania
Nowa technologia oparta na CRISPR, zwana RIDE, to skok naprzód dla tej przełomowej technologii. Z precyzją skalpela wystarczająco ostrego, żeby przepisać sam kod życia, naukowcy użyli jej z nadzieją na leczenie choroby Huntingtona.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Aktualizacja dotycząca badania PIVOT-HD firmy PTC Therapeutics
5 min czytania
W zeszłym tygodniu PTC Therapeutics opublikowała oświadczenie informujące, że rekrutacja uczestników do amerykańskiej części badania PIVOT-HD została wstrzymana. W tym artykule przedstawimy dokładnie to, co jest wiadome i co oznacza to ogłoszenie.
-
Rzucamy światło na huntingtynę: narzędzie do pomiaru obniżania poziomu huntingtyny w czasie rzeczywistym
7 min czytania
Nowe narzędzie do obrazowania pozwala naukowcom bezpośrednio mierzyć poziom toksycznego białka huntingtyny w modelach zwierzęcych choroby Huntingtona, umożliwiając obserwację skuteczności terapii obniżających poziom huntingtyny w ich mózgach
Przez Dr Rachel Harding -
Doustny lek może zmienić historię obniżania poziomu huntingtyny
8 min czytania
Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
-
Znajdowanie jasnej strony: aktualizacja danych z badania Roche GENERATION-HD1
10 min czytania
Pierwsza runda wyników z zatrzymanego badania tominersenu obniżającego huntingtynę, GENERATION-HD1, prowadzonego przez Roche, została udostępniona w tym tygodniu społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia, co odkryli i co będzie dalej.
-
Najnowsze informacje ze spotkania EHDN 2021
9 min czytania
W zeszłym miesiącu HDBuzz uczestniczył w zdalnym spotkaniu Europejskiej Sieci Choroby Huntingtona (EHDN). Przeczytaj nasze podsumowanie najnowszych informacji z badań klinicznych.
Przez Dr Rachel Harding