obniżanie poziomu białka huntingtyny
-
Druga droga: uniQure planuje złożyć wniosek regulacyjny dla AMT-130 w Wielkiej Brytanii
5 min czytania
Podczas gdy ścieżka regulacyjna dla AMT-130 w USA pozostaje skomplikowana, uniQure ogłosiło plany ubiegania się o zatwierdzenie swojej terapii genowej dla HD w Wielkiej Brytanii. Oto, co to oznacza i co może nadejść.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dwa lata później: Nowe dane z długoterminowego rozszerzenia badania PIVOT-HD dotyczące votoplamu
9 min czytania
PTC Therapeutics udostępniło dwuletnie dane dotyczące votoplamu, codziennej tabletki obniżającej poziom HTT. Uczestnicy w stadium 2 wykazali spowolnienie progresji choroby do 52%. Oto, co pokazują dane, czego jeszcze brakuje oraz jak wygląda wprowadzenie badania fazy 3.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Liczba na skali: Co mierzy wynik TFC i dlaczego ma to znaczenie właśnie teraz
9 min czytania
Wynik Całkowitej Zdolności Funkcjonalnej (TFC) jest używany w badaniach nad chorobą Huntingtona od dziesięcioleci. Oto, co mierzy, czego nie uwzględnia i dlaczego znajduje się w centrum uwagi oczekiwanego badania klinicznego.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Australia otwiera drzwi dla SKY-0515: Skyhawk ubiega się o tymczasowe zatwierdzenie swojego doustnego leku na chorobę Huntingtona
7 min czytania
Doustny lek na chorobę Huntingtona kwalifikuje się do przyspieszonego zatwierdzenia w Australii. Nie jest to jeszcze pełne zatwierdzenie, ale otwiera szybszą drogę do potencjalnego wcześniejszego udostępnienia tej tabletki przyjmowanej raz dziennie osobom z chorobą Huntingtona.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Droga przed uniQure: FDA wymaga więcej danych dotyczących terapii genowej AMT-130
10 min czytania
FDA chce więcej danych przed zatwierdzeniem AMT-130 do leczenia choroby Huntingtona w USA. 2 marca 2026 roku uniQure poinformowało w aktualizacji, że obecne dane z fazy 1/2 nie były wystarczające dla agencji. Może być wymagane nowe randomizowane badanie kontrolowane pozorowaną procedurą.
-
UniQure uzyskuje spotkanie typu A z FDA: Co to oznacza dla AMT-130
6 min czytania
UniQure uzyskało spotkanie typu A z FDA, dyskusję o wysokim priorytecie dotyczącą pilnych kwestii. W ciągu 30 dni obie strony omówią, jaki pakiet danych mógłby wspierać rozwój AMT-130 w USA.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Pierwsi uczestnicy otrzymali dawkę w nowym badaniu POINT-HD obniżającym poziom huntingtyny
6 min czytania
W badaniu POINT-HD rozpoczęto podawanie leku RG6496 pierwszym uczestnikom, co stanowi wczesny, ale ważny krok w nowym, selektywnym podejściu do obniżania poziomu huntingtyny.
Przez Dr Rachel Harding -
Mniej uczęszczana droga: jak zmniejszenie ilości huntingtyny może zmienić niestabilność somatyczną i opóźnić objawy
7 min czytania
Powtórzenia CAG mogą z czasem wydłużać się w miarę używania genu HD, niczym powiększające się dziury i pęknięcia w starej drodze. Nowe badania wykazały, że blokowanie komórek przed używaniem ich genu HTT spowalnia to zużycie, co może opóźnić wystąpienie objawów w chorobie Huntingtona.
Przez AJ Keefe -
UniQure otrzymuje protokół ze spotkania z FDA w sprawie AMT-130, podczas gdy wsparcie społeczności pozostaje silne
5 min czytania
UniQure otrzymało protokół ze spotkania z FDA dotyczący AMT-130. Chociaż nie ma nowych informacji, reakcja społeczności była potężna, z ponad 41 tys. podpisów pod petycją i zjednoczonym wsparciem ze strony głównych organizacji HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
8 min czytania
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
Przez Dr Sarah Hernandez