Druga droga: uniQure planuje złożyć wniosek regulacyjny dla AMT-130 w Wielkiej Brytanii

30 kwietnia 2026 roku uniQure ogłosiło, że odbyło spotkanie przedrejestracyjne z brytyjską Agencją Regulacji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (MHRA) i planuje złożyć formalny wniosek o zatwierdzenie AMT-130 do leczenia choroby Huntingtona (HD) w Wielkiej Brytanii. Podczas gdy ścieżka regulacyjna w USA napotkała w tym roku poważne przeszkody, ta aktualizacja odzwierciedla szerszą strategię uniQure, aby dostarczyć AMT-130 osobom żyjącym z HD poprzez wiele międzynarodowych ścieżek regulacyjnych.

Czym jest MHRA i czym jest spotkanie przedrejestracyjne?

MHRA to agencja regulacyjna odpowiedzialna za ocenę i zatwierdzanie leków w Wielkiej Brytanii, w przybliżeniu odpowiednik amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Podobnie jak FDA, MHRA ocenia, czy lek jest bezpieczny i skuteczny, zanim będzie mógł być przepisywany ludziom.

Spotkanie przedrejestracyjne to wczesna rozmowa między firmą farmaceutyczną a agencją regulacyjną, odbywająca się przed złożeniem formalnego wniosku. Pozwala firmie potwierdzić, że ich pakiet danych i informacje produkcyjne spełniają wymagania agencji, zasadniczo upewniając się, że wszystko jest w porządku przed przejściem przez formalny proces.

uniQure opisuje opinie z tego spotkania jako konstruktywne i mówi, że planuje teraz złożyć wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA), formalny wniosek o wprowadzenie leku na rynek w Wielkiej Brytanii, w trzecim kwartale 2026 roku.

Jakie dane będą wspierać wniosek?

Planowane złożenie wniosku w Wielkiej Brytanii będzie oparte na trzyletnich danych z trwających badań klinicznych fazy 1/2 uniQure w USA i Europie. Po trzech latach analiza danych uniQure wykazała, że osoby otrzymujące wysoką dawkę AMT-130 wykazały około 75% spowolnienie progresji choroby w porównaniu z grupą kontrolną z historii naturalnej, mierzone złożoną skalą oceny choroby Huntingtona (cUHDRS).

Niektórzy wnikliwi czytelnicy mogą się zastanawiać, czy byłoby to standardowe zatwierdzenie, czy raczej coś w rodzaju zatwierdzenia „przyspieszonego” lub „warunkowego”, czyli ścieżki wcześniejszego dostępu, która była wcześniej rozważana w USA. Szczerze mówiąc, komunikat prasowy uniQure odnosi się jedynie do standardowego MAA i nie określono w nim, czy firma będzie ubiegać się o warunkowe zezwolenie od MHRA.

Różne agencje regulacyjne mogą (i rzeczywiście!) dochodzić do różnych wniosków na podstawie tego samego zestawu danych.

MHRA ma ścieżkę warunkowego zatwierdzenia dla leków, które wykazują obiecujące wczesne dowody w stanach o poważnych niezaspokojonych potrzebach, a HD wyraźnie kwalifikowałaby się pod tym względem. Ale nie chcemy wyprzedzać tego, co faktycznie zostało ogłoszone. To, co wiemy teraz, to że uniQure planuje złożyć wniosek, a MHRA oceni go na własnych warunkach.

Co dzieje się w USA?

Sytuacja w USA pozostaje nierozwiązana. FDA poinformowała uniQure na początku tego roku, że istniejące dane z fazy 1/2 nie są wystarczające do wsparcia zatwierdzenia w USA i zaleciła nowe randomizowane badanie kontrolowane pozorowaną procedurą.

uniQure otrzymało od tego czasu spotkanie typu B z FDA w drugim kwartale 2026 roku, gdzie oczekuje omówienia potencjalnych projektów badań fazy 3 i uzyskania opinii na temat planu analizy statystycznej dla czteroletnich danych AMT-130, oczekiwanych w trzecim kwartale 2026 roku.

Dodając kolejną warstwę niepewności, kierownictwo właśnie ponownie zmieniło się w Centrum Oceny i Badań Biologicznych (CBER), które jest działem FDA odpowiedzialnym za ocenę terapii genowych, takich jak AMT-130.

Dr Vinay Prasad, który kierował CBER w okresie, gdy agencja najsilniej sprzeciwiała się AMT-130 i wzywała do badania kontrolowanego pozorowaną procedurą, odszedł z FDA 30 kwietnia 2026 roku, wracając na stanowisko wykładowcy na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco.

Dr Katherine Szarama, która pełniła funkcję zastępcy Prasada, została mianowana pełniącą obowiązki dyrektora CBER. Szarama jest stosunkowo nowa w tej roli, a jej poglądy na standardy oceny terapii genowej, w tym jej stanowisko konkretnie w sprawie AMT-130, nie są jeszcze publicznie znane.

Stały następca Prasada nie został jeszcze wyznaczony. Jak nowe kierownictwo podejdzie do kwestii AMT-130, pozostaje do zobaczenia i to kolejny wątek, który będziemy uważnie obserwować, gdy ścieżka w USA będzie się kształtować.

Dlaczego to ma znaczenie i czego powinniśmy się spodziewać?

Różne agencje regulacyjne mogą (i rzeczywiście!) dochodzić do różnych wniosków na podstawie tego samego zestawu danych. MHRA działa zgodnie z własnymi standardami, własnymi ramami i własną oceną korzyści i ryzyka. Więc naprawdę możliwe jest, że ścieżka w Wielkiej Brytanii może wyglądać inaczej niż ta w USA.

To powiedziawszy, złożenie wniosku to nie to samo, co otrzymanie zatwierdzenia. MHRA oceni dane i podejmie własną decyzję.

Dla społeczności HD, szczególnie rodzin w Wielkiej Brytanii i na arenie międzynarodowej, to znaczący krok naprzód. uniQure oświadczyło również, że aktywnie dąży do ścieżek regulacyjnych na dodatkowych rynkach międzynarodowych, a dalsze aktualizacje są spodziewane w drugiej połowie 2026 roku.

Dla rodzin w USA obraz jest teraz bardziej skomplikowany, ale spotkanie typu B z FDA spodziewane w tym kwartale i odczyt czteroletnich danych na horyzoncie oznaczają, że historia w USA jest daleka od zakończenia. Będziemy uważnie obserwować i będziemy was informować na bieżąco, jak proces się rozwija.

Podsumowanie

• 30 kwietnia 2026 roku uniQure ogłosiło udane spotkanie przedrejestracyjne z brytyjską MHRA
• uniQure planuje złożyć formalny wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) w Wielkiej Brytanii dla AMT-130 w trzecim kwartale 2026 roku
• Wniosek będzie oparty na trzyletnich danych z badań fazy 1/2 uniQure pokazujących ~75% spowolnienie progresji choroby przy wysokiej dawce
• uniQure nie sprecyzowało, czy ubiega się o zatwierdzenie warunkowe czy standardowe, ale podzielimy się więcej, gdy to się wyjaśni
• W USA FDA zażądała więcej danych w badaniu fazy 3, a spotkanie typu B jest zaplanowane na drugi kwartał 2026 roku w celu omówienia potencjalnych projektów badań
• uniQure dąży również do ścieżek regulacyjnych na dodatkowych rynkach międzynarodowych