badanie kliniczne
-
AMT-130 po czterech latach: obiecujące sygnały, złożone grupy kontrolne
12 min czytania
uniQure informuje, że po 4 latach osoby, które otrzymały wysoką dawkę AMT-130, nadal wykazują oznaki wolniejszej progresji HD, co daje nadzieję w kontekście ich niedawnego wniosku regulacyjnego. Jednak nowe analizy są niuansowane. Wyjaśniamy obiecujące, ale złożone wyniki.
Przez Dr Leora Fox -
Zachęcające wieści od Skyhawk: dane z fazy 1/2 badania SKY-0515 nadal obiecująco rokują
10 min czytania
Skyhawk udostępnił dane z 15. miesiąca leczenia SKY-0515 u osób z chorobą Huntingtona w ramach badania fazy 1/2. Lek działa zgodnie z założeniami, a istnieją zachęcające sygnały, że może być pomocny w łagodzeniu niektórych objawów HD.
-
Pierwszemu uczestnikowi podano dawkę w badaniu PRECISE-HD z pridopidyną
4 min czytania
Pierwszemu uczestnikowi podano dawkę w badaniu fazy 3 PRECISE-HD z pridopidyną w chorobie Huntingtona. Badanie sprawdzi, czy lek może spowolnić postęp choroby u osób, które najprawdopodobniej odniosą korzyści.
Przez Dr Rachel Harding -
Zastrzyk nadziei dla obniżania HTT: badanie INSIGHTT rozpoczyna testowanie SRP-1005
6 min czytania
Nowe badanie fazy 1 testuje SRP-1005, terapię obniżającą huntingtynę, podawaną w zastrzyku podskórnym. To wczesny etap, ale to podejście może dodać ważną nową strzałę do kołczanu rozwoju leków na chorobę Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
Prilenia udostępnia CHDI dane z badań klinicznych HD, aby wspomóc przyszłe badania
6 min czytania
Dane z badań klinicznych mogą napędzać odkrycia długo po zakończeniu badania. Prilenia przekazała CHDI dane z ramienia placebo z dwóch badań klinicznych HD, co stanowi cenne źródło dla badaczy, pozwalające lepiej zrozumieć efekty placebo, progresję HD i przyszłe projekty badań.
Przez Dr Rachel Harding -
Spojrzenie wstecz i w przyszłość: Pytania i wnioski 4 tygodnie po rozczarowujących wiadomościach od Roche
10 min czytania
Decyzja Roche o zaprzestaniu rozwoju 2 programów obniżających HTT jest rozczarowująca, ale historia na tym się nie kończy. Lata badań odpowiedziały na kilka kluczowych pytań, postawiły wiele nowych i będą kształtować następną generację badań klinicznych nad HD.
Przez Dr Rachel Harding -
Publikacja wyników: badanie kliniczne próbujące opanować nadmierne przycinanie
9 min czytania
Cztery lata po ogłoszeniu pozytywnych wyników badania ANX005 (tanruprubart) w chorobie Huntingtona, Annexon formalnie opublikował rezultaty. Lek jest bezpieczny, trafia w cel i mógł pomóc niektórym uczestniom – więc gdzie jest problem?
Przez Dr Leora Fox -
Roche kończy dwa programy leków na chorobę Huntingtona po rozczarowujących wynikach
10 min czytania
Roche ogłosiło, że zaprzestaje rozwoju dwóch swoich leków ASO obniżających huntingtynę: tominersenu i RG6496. To oznacza rozczarowujące zakończenie ważnego rozdziału w badaniach klinicznych nad chorobą Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
Skyhawk przedstawia bliższe spojrzenie na dane SKY-0515 oraz zapowiedź rozszerzenia dostępu do badań w USA
6 min czytania
Nowe 12-miesięczne dane dotyczące SKY-0515 firmy Skyhawk są już dostępne, a wszystkie cztery miary składające się na cUHDRS są na poziomie wyjściowym lub powyżej niego, przewyższając oczekiwany naturalny spadek. Ponadto, pierwsze spojrzenie na rozszerzanie ośrodków badawczych w USA.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Drugi but spada: uniQure dzieli się planami złożenia wniosku o licencję do FDA dla AMT-130
8 min czytania
Po burzliwym minionym roku uniQure podzieliło się zachęcającymi wiadomościami, że FDA zgodziła się, iż dane z badania fazy I/II mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku, który może doprowadzić do zatwierdzenia AMT-130 w USA.