badanie kliniczne
-
Ogłoszono wyniki pierwszej fazy badań leku SKY-0515 firmy Skyhawk
8 min czytania
Skyhawk Therapeutics przedstawił wyniki dla SKY-0515, leku zaprojektowanego do obniżania poziomu huntingtyny. Lek okazał się ogólnie bezpieczny, z 60% redukcją huntingtyny we krwi przy najwyższej testowanej dawce. Te dane są zachęcającym krokiem w trakcie trwania większych badań.
Przez Dr Rachel Harding -
Śledzenie badań nad HD właśnie stało się łatwiejsze: Przedstawiamy HDBuzz Trial Tracker
5 min czytania
Zastanawiasz się, kiedy spodziewać się kolejnej aktualizacji z badania klinicznego nad chorobą Huntingtona? HDBuzz Trial Tracker umieszcza przyszłe aktualizacje badań nad HD na przejrzystej osi czasu, z dokładniejszymi wyjaśnieniami w naszych artykułach, gdy ich potrzebujesz.
Przez Dr Rachel Harding -
UniQure uzyskuje spotkanie typu A z FDA: Co to oznacza dla AMT-130
6 min czytania
UniQure uzyskało spotkanie typu A z FDA, dyskusję o wysokim priorytecie dotyczącą pilnych kwestii. W ciągu 30 dni obie strony omówią, jaki pakiet danych mógłby wspierać rozwój AMT-130 w USA.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Leki na chorobę Huntingtona pod lupą: wyniki badania Neuro-HD
6 min czytania
Badanie kliniczne Neuro-HD porównało 3 powszechnie stosowane leki na objawy CH. Roczne badanie nie wykazało istnienia „najlepszego” leku, ale ujawniło wyraźne różnice między terapiami. Wyniki wspierają spersonalizowane, objawowe podejście do leczenia CH.
Przez Dr Rachel Harding -
Pierwsi uczestnicy otrzymali dawkę w nowym badaniu POINT-HD obniżającym poziom huntingtyny
6 min czytania
W badaniu POINT-HD rozpoczęto podawanie leku RG6496 pierwszym uczestnikom, co stanowi wczesny, ale ważny krok w nowym, selektywnym podejściu do obniżania poziomu huntingtyny.
Przez Dr Rachel Harding -
SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie
5 min czytania
SOM3355, lek mający pomóc w radzeniu sobie z objawami HD, otrzymał pozytywną opinię od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocząć się w 2026 roku.
Przez Dr Rachel Harding -
Terapia wróżki zębuszki? Komórki macierzyste z zębów testowane w małym badaniu choroby Huntingtona
8 min czytania
W badaniu testowano komórki macierzyste z ludzkich zębów jako możliwe leczenie HD. Podejście wydawało się bezpieczne, z pewnymi poprawami objawów, ale mała wielkość badania i niejasna podstawa naukowa tego podejścia nakazują zachowanie ostrożności.
Przez Dr Rachel Harding -
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
8 min czytania
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
19 min czytania
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 3
30 min czytania
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat choroby Huntingtona z 3. dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.