badanie kliniczne
-
Leki na chorobę Huntingtona pod lupą: wyniki badania Neuro-HD
⏱️6 min czytania | Badanie kliniczne Neuro-HD porównało 3 powszechnie stosowane leki na objawy CH. Roczne badanie nie wykazało istnienia „najlepszego” leku, ale ujawniło wyraźne różnice między terapiami. Wyniki wspierają spersonalizowane, objawowe podejście do leczenia CH.
Przez Dr Rachel Harding -
Pierwsi uczestnicy otrzymali dawkę w nowym badaniu POINT-HD obniżającym poziom huntingtyny
W badaniu POINT-HD rozpoczęto podawanie leku RG6496 pierwszym uczestnikom, co stanowi wczesny, ale ważny krok w nowym, selektywnym podejściu do obniżania poziomu huntingtyny.
Przez Dr Rachel Harding -
SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie
SOM3355, lek mający pomóc w radzeniu sobie z objawami HD, otrzymał pozytywną opinię od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocząć się w 2026 roku.
Przez Dr Rachel Harding -
Terapia wróżki zębuszki? Komórki macierzyste z zębów testowane w małym badaniu choroby Huntingtona
W badaniu testowano komórki macierzyste z ludzkich zębów jako możliwe leczenie HD. Podejście wydawało się bezpieczne, z pewnymi poprawami objawów, ale mała wielkość badania i niejasna podstawa naukowa tego podejścia nakazują zachowanie ostrożności.
Przez Dr Rachel Harding -
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 3
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat choroby Huntingtona z 3. dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 2
Zapraszamy do zapoznania się z najnowszymi doniesieniami z drugiego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 1
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat HD z pierwszego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Upada pierwsze domino: Terapia genowa AMT-130 spowalnia chorobę Huntingtona w przełomowym badaniu
UniQure informuje, że ich eksperymentalna terapia genowa, AMT-130, w kluczowym badaniu klinicznym, może spowolnić postęp choroby Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding