opracowywanie leku
-
Publikacja wyników: badanie kliniczne próbujące opanować nadmierne przycinanie
9 min czytania
Cztery lata po ogłoszeniu pozytywnych wyników badania ANX005 (tanruprubart) w chorobie Huntingtona, Annexon formalnie opublikował rezultaty. Lek jest bezpieczny, trafia w cel i mógł pomóc niektórym uczestniom – więc gdzie jest problem?
Przez Dr Leora Fox -
Drugi but spada: uniQure dzieli się planami złożenia wniosku o licencję do FDA dla AMT-130
8 min czytania
Po burzliwym minionym roku uniQure podzieliło się zachęcającymi wiadomościami, że FDA zgodziła się, iż dane z badania fazy I/II mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku, który może doprowadzić do zatwierdzenia AMT-130 w USA.
-
Wniosek firmy Prilenia o europejską rejestrację pridopidyny wycofany
4 min czytania
Wniosek Prileniii o europejskie zatwierdzenie pridopidyny został cicho wycofany 6 miesięcy temu, w listopadzie 2025 roku, po tym jak EMA już zarekomendowała odmowę zatwierdzenia leku. Oto, co się wydarzyło i dlaczego dopiero teraz o tym słyszysz.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Druga droga: uniQure planuje złożyć wniosek regulacyjny dla AMT-130 w Wielkiej Brytanii
5 min czytania
Podczas gdy ścieżka regulacyjna dla AMT-130 w USA pozostaje skomplikowana, uniQure ogłosiło plany ubiegania się o zatwierdzenie swojej terapii genowej dla HD w Wielkiej Brytanii. Oto, co to oznacza i co może nadejść.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dwa lata później: Nowe dane z długoterminowego rozszerzenia badania PIVOT-HD dotyczące votoplamu
9 min czytania
PTC Therapeutics udostępniło dwuletnie dane dotyczące votoplamu, codziennej tabletki obniżającej poziom HTT. Uczestnicy w stadium 2 wykazali spowolnienie progresji choroby do 52%. Oto, co pokazują dane, czego jeszcze brakuje oraz jak wygląda wprowadzenie badania fazy 3.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Australia otwiera drzwi dla SKY-0515: Skyhawk ubiega się o tymczasowe zatwierdzenie swojego doustnego leku na chorobę Huntingtona
7 min czytania
Doustny lek na chorobę Huntingtona kwalifikuje się do przyspieszonego zatwierdzenia w Australii. Nie jest to jeszcze pełne zatwierdzenie, ale otwiera szybszą drogę do potencjalnego wcześniejszego udostępnienia tej tabletki przyjmowanej raz dziennie osobom z chorobą Huntingtona.
Przez Dr Sarah Hernandez -
UniQure otrzymuje protokół ze spotkania z FDA w sprawie AMT-130, podczas gdy wsparcie społeczności pozostaje silne
5 min czytania
UniQure otrzymało protokół ze spotkania z FDA dotyczący AMT-130. Chociaż nie ma nowych informacji, reakcja społeczności była potężna, z ponad 41 tys. podpisów pod petycją i zjednoczonym wsparciem ze strony głównych organizacji HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
8 min czytania
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
19 min czytania
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Kontrola skanowania DNA w celu spowolnienia ekspansji powtórzeń CAG
5 min czytania
Podczas nowego badania zidentyfikowano małą molekułę wpływająca na proces naprawy DNA, co otwiera potencjalną możliwość opóźnienia początku choroby Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding