opracowywanie leku
-
Dobre wieści od uniQure: badanie terapii genowej na dobrej drodze i obiecujące dane z badań na zwierzętach
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała dawkę w badaniu klinicznym terapii genowej HD firmy uniQure, a trzy nowe publikacje opisują bezpieczne, szeroko rozpowszechnione obniżanie poziomu huntingtyny u zwierząt.
Przez Dr Leora Fox -
Opisano ekscytujące nowe narzędzie do obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące nowe badania nad obniżaniem poziomu huntingtyny od @SangamoTx i @CHDIfoundation wykorzystujące „Palce Cynkowe” do wyłączenia ekspresji zmutowanego genu huntingtyny. Więcej szczegółów na temat tej fascynującej nowej techniki tutaj.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Huntington Study Group (HSG) – Konferencja 2020: "HD w centrum uwagi" – Dzień 1.
Przeczytaj artykuł, by dowiedzieć się, jakie tematy podjęto pierwszego dnia dorocznej konferencji Huntington Study Group (HSG). 2020: "HD w centrum uwagi"
Przez Dr Rachel Harding -
Smutne wieści z badania SIGNAL – pepinemab nie wpływa na objawy HD
Badanie SIGNAL nie wypełniło swojego kluczowego celu klinicznego – nie spowolniono postępu HD ani nie polepszono stanu pacjentów z HD, jednak wyniki badania wciąż są źródłem cennych informacji dla społeczności HD oraz badaczy.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2020 – Dzień 1.
HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs
-
Badanie młodych dorosłych z HD określa idealny moment: bez objawów, ale z mierzalnymi zmianami
Wiemy, że zmiany związane z HD mogą wystąpić wiele lat przed pojawieniem się objawów, ale jak wcześnie te zmiany się zaczynają? Zespół badaczy postanowił to ustalić w nowym kompleksowym badaniu młodych dorosłych w fazie przedobjawowej HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Co oznacza COVID-19 dla rodzin z chorobą Huntingtona i badań nad HD?
Aktualizacja COVID-19: co to oznacza dla rodzin z HD, jak wpływa na badania nad HD i jak zmieniło sposób działania nauki?
-
FDA zatwierdza nowy lek na objawy choroby Huntingtona
Deutetrabenazyna staje się pierwszym od dekady nowym lekiem zatwierdzonym przez FDA na objawy choroby Huntingtona
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Start: Pierwsi pacjenci leczeni lekami wyciszającymi gen w chorobie Huntingtona!
Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z HD leczeni lekami wyciszającymi gen
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Ogłoszenie badania klinicznego choroby Huntingtona: lek obniżający poziom huntingtyny wchodzi do badań fazy I w 2015 roku
Badanie kliniczne obiecującej terapii przeciwko HD jest planowane na 2015 rok. Pierwszym krokiem jest upewnienie się, że jest bezpieczna.
Przez Dr Leora Fox