FDA: Potrzebne dalsze badania do aprobaty Huntextilu w chorobie Huntingtona
Złe informacje dla leku Huntextil - FDA oczekuje kolejnego badania zanim dopuści Huntextil do obrotu w USA
Napisany przez Dr Jeff Carroll czerwiec 14, 2011 Zredagowany przez Professor Ed Wild Przetłumaczony przez Arkadiusz Szatkowski Po raz pierwszy opublikowany kwiecień 04, 2011
NeuroSearch, twórca eksperymentalnego leku na chorobę Huntingtona - Huntexil, poinformowała o spotkaniu z FDA. FDA wymaga przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego zanim Huntextil będzie mógł być zatwierdzony w USA.
Czym jest Huntextil?
Jak już wspomniano na HDBuzz, Huntexil to eksperymentalny lek, opracowany specjalnie, aby pomóc w niektórych problemach ruchowych spowodowanych chorobą Huntingtona. Znany również jako pridopidine i ACR16. Huntexil stworzyła duńska firma NeuroSearch.
Jakie badania Huntextilu zostały przeprowadzone?
NeuroSearch sponsorowała dwa badania Huntextilu wśród pacjentów z chorobą Huntingtona. Pierwsze, obejmujące 437 pacjentów z Europejskiej Sieci Choroby Huntingtona, prowadzone pod nazwą ‘MermaiHD’. Drugie w Ameryce północnej, we współpracy z Huntington Study Group, o nazwie ‘HART’, z udziałem 227 pacjentów.
Wyniki badania MermaiHD były frustrująco niejednoznaczne. Mimo pewnej poprawy obserwowanych u pacjentów objawów ruchowych, wyniki nie były wystarczająco stabilne, aby okrzyknąć je sukcesem. Coś bardzo podobnego stało się w badaniu HART - obserwowano poprawę w objawach ruchowych, ale nie była ona wystarczająco silna, by mogła być rozstrzygająca.
NeuroSearch połączyła wyniki obu badań, w ‘meta-analizę’. Pozwala to naukowcom analizować wyniki z obu badań. Analiza wykazała solidną poprawę w objawach ruchowych u pacjentów z chorobą Huntingtona. Ale nie było jasne, czy to wystarczy, aby lek został zatwierdzony do stosowania w chorobie Huntingtona.
Ogólnie rzecz biorąc, agencje regulacyjne dopuszczające leki do obrotu, nie pozwalają na użycie tego rodzaju ‘meta-analiz’ jako dowodów skuteczności leku. Zwykle prezentowane i uznawane za dowody są wyniki jednego, planowanego badania. Mimo to NeuroSearch zapowiedział przedstawienie wyników meta-analizy Federalnej Agencji Leków (FDA, Federal Drug Agency), NeuroSearch twierdzi, że to wystarczający dowód, że Huntextil działał.
Co się stało?
23 marca 2011 NeuroSearch ogłosiła, że spotkała się z Federalną Agencją Leków. Stanowisko FDA w tej sprawie jest jasne. Wymagane są “dodatkowe dowody kliniczne” aby NeuroSearch mogła ubiegać się o dopuszczenie Huntextilu do stosowania w USA.
Co teraz?
NeuroSearch wystąpiła również do Europejskiej Agencji Leków (European Medicines Agency, EMA) o zgodę na dopuszczenie Huntextilu. Do czerwca 2011 NeuroSearch spodziewa się odpowiedzi EMA, czy przeprowadzona meta-analiza wystarczy do zatwierdzenia Huntextilu w Europie.
Jeśli chodzi o USA, NeuroSearch będzie musiała uruchomić kolejne badanie w celu zdobycia aprobaty dla Huntextilu. Patrik Dahlen (CEO NeuroSearch) w komunikacie prasowym powiedział, że plan nowych badań “jest aktualnie opracowywany”. Ich decyzja będzie prawdopodobnie uzależniona od tego, czy Huntextil zostanie zatwierdzony w Europie czy nie.
