Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona. Prostym językiem. Napisane przez naukowców. Dla globalnej społeczności HD.
grudki białka tworzące się wewnątrz komórek, występują w chorobie Huntingtona i innych chorobach degeneracyjnych
białko gromadzące się w mózgach pacjentów z chorobą Alzheimera
Terapia wyciszająca geny, w której specjalnie zaprojektowane molekuły DNA wyłączają geny
skrót od ‘bacterial artificial chromosome’ co oznacza sztuczny chromosom bakteryjny
Mysi model choroby Huntingtona, w którym objawy rozwijają się powoli. BAC oznacza sztuczny chromosom bakteryjny, odnosi się do sposobu w jaki gen HD został wprowadzony do myszy.
dokładnie zaplanowane eksperymenty mające na celu ustalenie jak lek działa na ludzi
badanie, w którym dokonuje się pomiarów u ochotników, ale nie jest stosowany żaden eksperymentalny lek lub kuracja
czynnik neurotroficzny pochodzenia mózgowego: czynnik wzrostu, który może być w stanie chronić neurony w HD
białko wytwarzane przez gen HD
Test dowolnego rodzaju - w tym badanie krwi, badanie myślenia i skany mózgu - który pozwoli mierzyć i prognozować przebieg choroby. Biomarkery mogą przyspieszyć badania kliniczne nowych leków i uczynić je bardziej wiarygodnymi.
choroba wywołana postępującym niewłaściwym działaniem i śmiercią komórek mózgowych (neuronów)
choroba neurodegeneracyjna obejmująca problemy koordynacji ruchowej
System precyzyjnej modyfikacji DNA
przejrzysty płyn produkowany przez mózg, otacza i podtrzymuje mózg i rdzeń kręgowy
substancja chemiczna produkowana przez mózg, która pomaga neuronom przetrwać
modyfikacja DNA przy użyciu zinc-finger nucleases; ‘genom’ to określenie całego naszego DNA
najwcześniejsze stadium rozwoju dziecka, składa się z kilku komórek
czynnik neurotroficzny pochodzenia glejowego: czynnik wzrostu, który chroni neurony w chorobie Parkinsona, być może również w HD
nazwa nadana wszystkim genom zawierającym kompletne instrukcje wytwarzania organizmu człowieka lub innego organizmu
aminokwasowy blok budowlany, nadmiernie powtarzany na początku zmutowanego białka huntingtyny
histone de-acetylases (HDACs) to urządzenia, które usuwają acetylowe tagi z histonów, powodując zwolnienie DNA, do którego są dołączone
część mózgu w kształcie konika morskiego, kluczowa dla pamięci
chemiczne przekaźniki, produkowane przez gruczoły i uwalniane do krwi, zmieniają zachowanie innych części ciała
skrócona nazwa genu, który powoduje chorobę Huntingtona. Ten gen nazywany jest również HD i IT-15.
cześć komórki zawierająca geny (DNA)
kynurenine mono-oxygenase - enzym, który reguluje bilans szkodliwych chemikaliów oraz chroni cząsteczki powstające w wyniku rozpadu białek
forma inżynierii genetycznej, zwierzętom brakuje wybranego genu
komórki, które mogą dzielić się na komórki różnych typów.
hormon wytwarzany przez szyszynkę, ważne w regulacji snu
Dodanie do białka małych chemicznych znaczników po jego zsyntetyzowaniu. Znaczniki te często zmieniają lokalizację lub funkcje znakowanego białka.
komórki mózgu, które przechowują i przekazują informacje
białko mózgu, które może być dobrym celem leków oraz biomarkerem choroby Huntingtona. PDE10 występuje prawie wyłącznie w tych częściach mózgu, w których w HD obumierają komórki mózgowe.
główne pytanie stawiane w badaniu klinicznym
Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa.
Mimowolne, nieregularne ‘nerwowe’ ruchy, powszechny objaw HD
mały obszar mózgu spełniający ważne role, gospodarka hormonalna i metabolizm
Molekuła wiadomości, wykorzystywana przez komórki jako instrukcje wytwarzania białek.
Odcinek DNA na początku genu HD, zawiera powtarzaną wiele razy sekwencję CAG, u osób które będą miały HD jest wydłużony.
cząsteczka na powierzchni komórki, do której dołączają się cząsteczki sygnałowe
Technika wykorzystująca potężne pola magnetyczne do uzyskania dokładnych obrazów mózgu żywych ludzi i zwierząt
substancja chemiczna, podobna do DNA, tworzy cząsteczkę ‘wiadomości’, wykorzystywana przez komórkę podczas produkcji białek jako kopia robocza genu.
Molekularna maszyna wytwarzająca białka przy pomocy genetycznych instrukcjami z cząsteczek wiadomości RNA
włosowate wypustki na powierzchni komórek
choroba mózgu i rdzenia kręgowego, w którym epizody zapalenia powodują uszkodzenia. W przeciwieństwie do choroby Huntingtona, SM nie jest dziedziczne.
miejsce połączenia między dwoma neuronami w mózgu
Lepka substancja znajdująca się wewnątrz kości, która wytwarza komórki krwi. Zjadany, daje psom ochronę przed chorobami i witalność.
Pierwszy etap tworzenia białek z przepisu zawartych w genie. Transkrypcja oznacza wykonanie kopii roboczej genu w cząsteczce RNA, chemicznym posłańcu podobnym do DNA.
podejście do leczenia HD, wykorzystujące molekuły do zabraniania komórkom produkcji szkodliwego białka huntingtyny