Ed WildNapisany przez Professor Ed Wild Zredagowany przez Dr Jeff Carroll Przetłumaczony przez Arkadiusz Szatkowski

Nowy artykuł w czasopiśmie Movement Disorders przedstawia wyniki badania pridopidiny, znanej również jako Huntexil - nowego leku, mającego na celu poprawę ruchów osób z chorobą Huntingtona. Niestety publikacja ta nie zmienia wiele - zanim będziemy wiedzieć, czy Huntexil działa wciąż potrzebne jest nowe, większe badanie.

Pridopidina, czyli Huntexil

Huntexil to lek eksperymentalny, wedle oczekiwań ma poprawiać problemy ruchowe osób z chorobą Huntingtona. Uważa się, że stabilizuje zachowanie transmitera dopaminy w mózgu. Huntexil, znany również pod nazwą chemiczną pridopidina, został opracowany przez duńską firmę NeuroSearch i w 2012 roku odkupiony przez izraelskiego giganta farmaceutycznego Teva.

Huntexil ma łagodzić objawy ruchowe choroby Huntingtona, wspomagać obszary takie jak równowaga i koordynacja
Huntexil ma łagodzić objawy ruchowe choroby Huntingtona, wspomagać obszary takie jak równowaga i koordynacja

HART

Badanie HART jest inicjatywą sprzed pojawienia się firmy Teva, i było jednym z dwóch dużych badań klinicznych prowadzonych przez NeuroSearch przed sprzedaniem leku. Badanie HART objęło 227 ochotników z chorobą Huntingtona i było prowadzone w USA w latach 2008 - 2010. Wyniki badania są dość dobrze znane, były ogłaszane na różnych konferencjach naukowych i prasowych, pisaliśmy o nich również na HDBuzz.

Powodem dzisiejszego zainteresowania Huntexil`em jest publikacja wyników w czasopiśmie naukowym Movement Disorders, publikacja po dość długiej - bo trzyletniej - zwłoce.

Przez trzy miesiące ochotnicy przyjmowali jedną z trzech różnych dawek Huntexil`u albo tabletkę ‘placebo’. Lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany, choć jeden pacjent przyjmujący średnią dawkę dostał drgawek.

Wyniki analizowano zgodnie z określonym wcześniej planem. To ważne, pozwala uniknąć pułapki 'wyławiania’ pozytywnych rezultatów i skupiania się na nich. Według analizy żadna dawka Huntexil`u nie złagodziła pląsów ochotników.

Szerszy kontekst

Wyniki nie zawierają żadnych niespodzianek i nie zmieniają tego, co trzeba zrobić, aby Huntexil otrzymał licencję.

To dobrze, że dane z HART zostały opublikowane, jednak wyniki nie zawierają żadnych niespodzianek i nie zmieniają tego, co trzeba zrobić, aby Huntexil otrzymał licencję.

HART jest jednym z dwóch dużych badań Huntexil`u przeprowadzonych przez NeuroSearch. Wyniki większego badania - MermaiHD - zostały opublikowane w 2011, kolejny raz lek nie spełnił wstępnie określonego warunku sukcesu.

Połączone wyniki obu badań zostały przedstawione europejskiemu i amerykańskiemu regulatorowi: EMA i FDA. Rezultat: aby uzyskać licencję na lek trzeba uruchomić trzecią dużą próbę, która spełni wcześniej określone warunki sukcesu. Pozostaje pytanie, czy dotychczasowe dawki Huntexil`u były wystarczająco wysokie by dać odpowiedni efekt.

Teva ogłosiła zamiar “zaprojektowania i przeprowadzenia nowego badania klinicznego Huntexilu”, więc w najbliższej przyszłości pewnie usłyszymy zapowiedź takiego badania.




Darowizna

Prosimy o rozważenie przekazania darowizny, jeśli cenisz sobie usługi świadczone przez HDBuzz. Chcemy, aby HDBuzz był zrównoważony, abyśmy mogli nadal przekazywać bezstronną wiedzę społeczności HD.

Dzięki Twojemu wsparciu możemy zapewnić ciągłość naszych usług. Nic nie jest oczekiwane, ale wszystko jest doceniane i podtrzymuje to, co robimy w HDBuzz. Prosimy o rozważenie wsparcia w miarę swoich możliwości. Więcej informacji…