Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
Naukowcy zaktualizowali system klasyfikujący postępu HD. Śledzenie progresji w czterech stadiach ułatwi i przyspieszy badania kliniczne oraz interpretację danych, a także utoruje drogę do badań z udziałem pacjentów w przedobjawowej fazie choroby.
Hiszpańscy naukowcy planują małe badanie kliniczne z zastosowaniem wysokiej dawki biotyny i tiaminy w leczeniu HD. Badanie opiera się na związku HD z inną chorobą neurodegeneracyjną – chorobą zwojów podstawnych wrażliwą na biotynę i tiaminę (BTBGD).
Pierwsza seria wyników wstrzymanego badania klinicznego tominersenu GENERATION-HD1, przeprowadzonego przez firmę Roche, została udostępniona społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia najnowsze informacje dotyczące tego badania.
Śledź wszystkie najnowsze wiadomości z 3. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021
Bądź na bieżąco z aktualnymi relacjami z 1. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021 z wystąpieniami Wave, Roche i Triplet!
W zeszłym miesiącu HDBuzz uczestniczył w zdalnym spotkaniu Europejskiej Sieci Choroby Huntingtona (EHDN). Przeczytaj nasze podsumowanie najnowszych informacji z badań klinicznych.
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny
Badanie SIGNAL nie wypełniło swojego kluczowego celu klinicznego - nie spowolniono postępu HD ani nie polepszono stanu pacjentów z HD, jednak wyniki badania wciąż są źródłem cennych informacji dla społeczności HD oraz badaczy.