Pridopidyna trafia na blokadę: EMA odmawia zatwierdzenia leku na chorobę Huntingtona

25 lipca 2025 roku dowiedzieliśmy się, że wniosek Prilenii do Europejskiej Agencji Leków (EMA) dotyczący pridopidyny nie został zaakceptowany do pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Choć może to nie być zaskakujące, biorąc pod uwagę dotychczasowe dane z badań klinicznych tego leku, nadal stanowi wielkie rozczarowanie dla społeczności HD. Co to oznacza dla przyszłości pridopidyny? Omówmy to.

Czym jest pridopidyna?

Pridopidyna (wcześniej nazywana huntexil) to eksperymentalny lek doustny opracowywany głównie dla choroby Huntingtona (HD), a obecnie również dla ALS. Początkowo sądzono, że działa poprzez wpływ na sygnalizację dopaminy z nadzieją na poprawę objawów ruchowych u osób z HD.

Jednak dalsze badania naukowe sugerowały, że jej działanie wydaje się być mediowane przez aktywację receptora sigma-1 (S1R), białka znajdującego się w komórkach nerwowych, które pomaga zarządzać stresem komórkowym w celu utrzymania zdrowej funkcji komórkowej.

Badania kliniczne pridopidyny

Liczne badania, w tym HART, MermaiHD i PRIDE-HD, wykazały, że choć pridopidyna była bezpieczna i dobrze tolerowana, nie osiągnęła swoich pierwotnych punktów końcowych dotyczących funkcji ruchowych. Jednak analizy post hoc, czyli sposób na zbadanie danych po zakończeniu badania, sugerowały, że mogły wystąpić możliwe korzyści w całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC) u niektórych osób z HD. Wyniki TFC mierzą, jak dobrze ludzie mogą funkcjonować przy zadaniach takich jak zarządzanie gospodarstwem domowym i finansami, zdolność do pracy, prowadzenia samochodu, gotowania i wykonywania innych codziennych czynności.

Pridopidyna działa poprzez aktywację receptora sigma-1 (S1R), białka znajdującego się w komórkach nerwowych, które pomaga zarządzać stresem komórkowym w celu utrzymania zdrowej funkcji komórkowej.

Ta możliwość korzyści w TFC doprowadziła do tego, że badanie fazy 3 PROOF-HD skupiło się na funkcjonowaniu, a nie na objawach ruchowych. Analizy post hoc, takie jak ta wskazująca na TFC, generalnie nie są wystarczające do zatwierdzenia leku, ale mogą dać wgląd w podgrupę osób lub dawkowanie, przy którym lek może działać.

Tak więc, choć PROOF-HD nie osiągnęło swoich wcześniej określonych pierwotnych punktów końcowych w całej populacji, eksploracyjne analizy podgrup (szczególnie z wyłączeniem uczestników przyjmujących leki zmieniające dopaminę) wykazały, że mogły wystąpić pewne korzystne sygnały dotyczące funkcjonowania, poznania i pomiarów ruchowych, choć te wyniki pozostają niejednoznaczne.

Wniosek o dopuszczenie do obrotu przez EMA

Na podstawie tych potencjalnie korzystnych danych w podgrupie osób z HD nieprzyjmujących pewnych leków, Prilienia złożyła wniosek do EMA o zatwierdzenie dopuszczenia do obrotu we wrześniu 2024 roku.

Ten wniosek obejmował przygotowanie ogromnego dossier informacji zawierającego wszystkie wcześniejsze dane dotyczące pridopidyny. Gdyby został zatwierdzony, oznaczałoby to, że Prilenia miałaby prawo sprzedawać pridopidynę w Europie do leczenia HD. Gdyby został odrzucony, wysłałoby to Prilenię z powrotem do deski kreślarskiej.

Po złożeniu przez Prilenię wniosku do EMA, ogłosiła ona partnerstwo z Ferrer, hiszpańską firmą farmaceutyczną. Ich partnerstwo miało na celu dalszy rozwój i komercjalizację pridopidyny.

Więc gdzie teraz jesteśmy?

Aktualizacja z lipca 2025

W swojej najnowszej aktualizacji Prilenia i Ferrer poinformowały, że EMA odmówiła autoryzacji wniosku o pozwolenie na dopuszczenie pridopidyny do obrotu dla HD. Oznacza to, że pridopidyna nie będzie sprzedawana do leczenia HD w Europie.

Mimo że będzie to niewątpliwie rozczarowanie dla wielu osób ze społeczności ChW, firmy Prilenia i Ferrer podkreśliły swoje nieustające zaangażowanie w rozwój prydopidyny dla społeczności ChW i SLA. W swoim oświadczeniu poinformowały, że planują w najbliższym czasie rozpocząć „potencjalnie rejestracyjne globalne badanie ChW”.

Wygląda więc na to, że choć Prilenia i Ferrer spotkały się z niepowodzeniem, nie planują zaprzestania rozwoju pridopidyny dla HD. Tak jak wy, będziemy musieli poczekać, żeby usłyszeć więcej od tych firm o ich konkretnych planach.

Patrząc w przyszłość

Niepowodzenie w rozwoju jakiegokolwiek leku na HD to ogromne rozczarowanie. Jednak dane dotyczące pridopidyny sugerowały, że był to prawdopodobny wynik, przynajmniej na razie. Choć robiliśmy, co w naszej mocy, żeby umiarkować oczekiwania w społeczności, rozumiemy, że wiele rodzin HD nadal miało nadzieję. Ta nadzieja nigdy nie jest nie na miejscu; to ona napędza cały wysiłek badawczy.

W HDBuzz naszym zadaniem jest dzielenie się nie tylko ekscytacją, ale także realiami opartymi na najlepszej dostępnej nauce. Nie traktujemy lekko odpowiedzialności bycia waszym zaufanym źródłem i będziemy nadal dostarczać wam najjaśniejsze, najbardziej obiektywne aktualizacje — bez szumu, bez fałszywej nadziei, tylko prawdziwa nauka.

Nawet z takimi niepowodzeniami jak to, 2025 rok był już niezwykłym rokiem dla badań nad HD z pozytywnymi aktualizacjami od uniQure i PTC Therapeutics, badaniem Skyhawk Therapeutics posuwającym się naprzód oraz pierwszymi dawkami podawanymi w badaniach fazy 1 przez Spark Therapeutics i Alnylam. I nadal oczekuje się więcej wiadomości!

Obiecujące badania, innowacyjne podejścia i nowe odkrycia są na horyzoncie, wszystkie napędzane przez was, społeczność HD. Więc nie traćcie nadziei, bo droga do postępu rzadko jest prosta, ale nadal posuwa się do przodu. A my będziemy tu, żeby iść nią z wami, każdym krokiem.

Streszczenie

Europejska Agencja Leków (EMA) odrzuciła wniosek Prilenii o zatwierdzenie pridopidyny do leczenia choroby Huntingtona (HD) w Europie.

Choć bezpieczna i dobrze tolerowana, pridopidyna nie osiągnęła pierwotnych punktów końcowych w kilku badaniach, w tym w badaniu fazy 3 PROOF-HD, choć niektóre eksploracyjne dane z podgrup wykazały skromne sygnały.

Pomimo niepowodzenia, Prilenia i Ferrer pozostają zaangażowane w rozwój pridopidyny.

Dowiedz się więcej

Oryginalny komunikat prasowy (otwarty dostęp).