Dzięki nowej technice obrazowania naukowcy mogą teraz bezpośrednio mierzyć poziom toksycznej huntingtyny w zwierzęcych modelach choroby Huntingtona, co pozwala zobaczyć, jak terapie obniżające poziom tego białka działają w mózgach tych zwierząt
Śledź wszystkie najnowsze wiadomości z 3. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021
Śledź wszystkie najnowsze wiadomości z 2. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021
Bądź na bieżąco z aktualnymi relacjami z 1. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021 z wystąpieniami Wave, Roche i Triplet!
W zeszłym miesiącu HDBuzz uczestniczył w zdalnym spotkaniu Europejskiej Sieci Choroby Huntingtona (EHDN). Przeczytaj nasze podsumowanie najnowszych informacji z badań klinicznych.
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Badanie SIGNAL nie wypełniło swojego kluczowego celu klinicznego - nie spowolniono postępu HD ani nie polepszono stanu pacjentów z HD, jednak wyniki badania wciąż są źródłem cennych informacji dla społeczności HD oraz badaczy.
W drugim dniu wirtualnej konferencji HSG 2020 "HD w centrum uwagi" głównym tematem są badania kliniczne i leki, nad którymi trwają obecnie prace.
Przeczytaj artykuł, by dowiedzieć się, jakie tematy podjęto pierwszego dnia dorocznej konferencji Huntington Study Group (HSG). 2020: "HD w centrum uwagi"
Kolejna wskazówka odnośnie funkcji białka huntingtyny w warunkach nomalnych; zespół badaczy ustalił, że huntingtyna odgrywa istotną rolę w naprawianiu uszkodzeń komórek nerwowych.