Naukowcy użyli silnych mikroskopów, aby dokładnie przyjrzeć się lepkim fragmentom białka huntingtyny uważanych za przyczynę powstawania HD
Naukowcy zaktualizowali system klasyfikujący postępu HD. Śledzenie progresji w czterech stadiach ułatwi i przyspieszy badania kliniczne oraz interpretację danych, a także utoruje drogę do badań z udziałem pacjentów w przedobjawowej fazie choroby.
Dzięki nowej technice obrazowania naukowcy mogą teraz bezpośrednio mierzyć poziom toksycznej huntingtyny w zwierzęcych modelach choroby Huntingtona, co pozwala zobaczyć, jak terapie obniżające poziom tego białka działają w mózgach tych zwierząt
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Nowe obserwacje sugerują, że mózgi nosicieli mutacji HD zużywają energię w inny sposób. Czy nas to obchodzi? (Tak!)
Nowa technika skanowania mózgu ujawnia wysoki poziom sodu w mózgach osób z HD. Co to znaczy dla badań klinicznych?