Leki oddziałujące na palce cynkowe zmniejszające produkcję szkodliwych białek odniosły sukces w komórkach i u myszy
Nowe 'jednoniciowe RNA' wyciszające gen mogą być bezpieczniejsze i skuteczniejsze w leczeniu choroby Huntingtona
ASO wyciszający gen HD lepiej się rozprzestrzenia, działa dłużej i jest bezpieczny. Wkrótce badanie na ludziach?
Wyciszanie genu w HD: jest bezpieczne w okresie sześciu miesięcy i jest sposobem leczenia większych obszarów mózgu
Trzy badania leków ‘wyciszających’ gen HD wykazały, że leki bezpiecznie trafiają w cel. Badania na ludziach już wkrót
Choroba Huntingtona ma rzęski: białko huntingtyny ma wpływ na małe - ale ważne - włosy na komórkach, zwane rzęskami
Wybieranie na cel zmutowanego genu HD, pozostawiając zdrowy gen nietkniętym
Naukowcy dokonali precyzyjnych zmian w DNA żywego zwierzęcia. Czy to zadziała w przypadku ludzkich chorób genetycznyc
Exosomy - małe pęcherzyki wytwarzane przez komórki - mogą być użyte do przenoszenia do mózgu leków wyciszających geny