Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Doniesienia z 3 dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona: huntingtyna i obniżanie jej poziomu
Niesamowite! HTTRx skutecznie redukuje poziom szkodliwego białka - huntingtyny w płynie mózgowo-rdzeniowym
HDBuzz podsumowuje wiedzę płynącą z Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona 2017 na Malcie - dzień 2
Strategie usuwania zmutowanej huntingtyny i doniesienia z prób klinicznych: 2. dzień konferencji terapeutycznej HD
Naukowcy zaprojektowali wirusa do skuteczniejszego dostarczania do mózgu leków wyciszających geny.
Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z chorobą Huntingtona przyjmują lek wyciszający gen
Badanie kliniczne ekscytującej terapii przeciwko HD planowane na 2015 r. Pierwszy krok to kontrola bezpieczeństwa.