Artykuły na temat: opracowywanie leku

Dobre wieści od uniQure: badania kliniczne nad terapią genową i obiecujące dane z badań na zwierzętach

Dobre wieści od uniQure: badania kliniczne nad terapią genową i obiecujące dane z badań na zwierzętach

Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny

Dr Leora Foxsierpień 07, 2021

Opisano nowe fascynujące narzędzie do obniżania poziomu białka huntingtyny

Opisano nowe fascynujące narzędzie do obniżania poziomu białka huntingtyny

Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.

Dr Jeff Carrollkwiecień 14, 2021

Smutne wieści z badania SIGNAL - pepinemab nie wpływa na objawy HD

Smutne wieści z badania SIGNAL - pepinemab nie wpływa na objawy HD

Badanie SIGNAL nie wypełniło swojego kluczowego celu klinicznego - nie spowolniono postępu HD ani nie polepszono stanu pacjentów z HD, jednak wyniki badania wciąż są źródłem cennych informacji dla społeczności HD oraz badaczy.

Dr Jeff Carrollluty 08, 2021

Huntington Study Group (HSG) - Konferencja 2020: "HD w centrum uwagi" - Dzień 1.

Huntington Study Group (HSG) - Konferencja 2020: "HD w centrum uwagi" - Dzień 1.

Przeczytaj artykuł, by dowiedzieć się, jakie tematy podjęto pierwszego dnia dorocznej konferencji Huntington Study Group (HSG). 2020: "HD w centrum uwagi"

Dr Rachel Hardinggrudzień 29, 2020

Badanie Młodych Dorosłych z HD pomogło zidentyfikować czuły punkt: bez objawów, lecz z obserwowalnymi zmianami

Badanie Młodych Dorosłych z HD pomogło zidentyfikować czuły punkt: bez objawów, lecz z obserwowalnymi zmianami

Wiemy, że zmiany powiązane z HD mogą wystąpić wiele lat przed odczuwalnymi objawami, ale jak wcześnie się to dzieje? Zespół badaczy sprawdził to poprzez przeprowadzenie badania na młodych dorosłych z HD będących w stadium przedobjawowym.

Dr Sarah Hernandezwrzesień 24, 2020

Co oznacza COVID-19 dla rodzin z chorobą Huntingtona oraz badań nad HD?

Co oznacza COVID-19 dla rodzin z chorobą Huntingtona oraz badań nad HD?

COVID-19: co oznacza dla rodzin z HD, jaki ma wpływ na badania nad HD oraz jak zmienił sposób funkcjonowania nauki?

Dr Sarah Hernandez i Professor Ed Wildwrzesień 09, 2020

Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2020 - Dzień 1.

Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2020 - Dzień 1.

HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs

Dr Rachel Harding, Dr Sarah Hernandez oraz Joel Stantonsierpień 20, 2020

FDA zatwierdza nowy lek na objawy choroby Huntingtona

FDA zatwierdza nowy lek na objawy choroby Huntingtona

Deutetrabenazyna pierwszym w tej dekadzie nowym lekiem dopuszczonym przez FDA do leczenia objawów ruchowych HD

Dr Jeff Carrollmaj 22, 2017

Wystartowali: Pierwsi ludzie przyjmują lek wyciszający gen choroby Huntingtona

Wystartowali: Pierwsi ludzie przyjmują lek wyciszający gen choroby Huntingtona

Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z chorobą Huntingtona przyjmują lek wyciszający gen

Dr Jeff Carrolllistopad 02, 2015