Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2015 w Palm Springs - Dzień 1
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Badanie SIGNAL nie wypełniło swojego kluczowego celu klinicznego - nie spowolniono postępu HD ani nie polepszono stanu pacjentów z HD, jednak wyniki badania wciąż są źródłem cennych informacji dla społeczności HD oraz badaczy.
Przeczytaj artykuł, by dowiedzieć się, jakie tematy podjęto pierwszego dnia dorocznej konferencji Huntington Study Group (HSG). 2020: "HD w centrum uwagi"
Wiemy, że zmiany powiązane z HD mogą wystąpić wiele lat przed odczuwalnymi objawami, ale jak wcześnie się to dzieje? Zespół badaczy sprawdził to poprzez przeprowadzenie badania na młodych dorosłych z HD będących w stadium przedobjawowym.
COVID-19: co oznacza dla rodzin z HD, jaki ma wpływ na badania nad HD oraz jak zmienił sposób funkcjonowania nauki?
HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs