-
Październik 2025: ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
Latest News
-
Podekscytowanie i oczekiwanie- lek na chorobę Huntingtona firmy PTC pokonuje poważną przeszkodę na drodze do mety
Votoplam, dzienna pigułka od PTC Therapeutics osiągnęła główny punkt końcowy w badaniu PIVOT-HD- może obniżać poziom huntingtyny. Najnowsze dane dostarczają informacji o bezpieczeństwie, biomarkerach i pomiarach klinicznych.
-
Co dobre dla serca, dobre dla mózgu: nowe badanie łączy zdrowie układu sercowo-naczyniowego ze starzeniem się mózgu
Zdrowe serce wiąże się z niższymi poziomami NfL, kluczowego biomarkera uszkodzenia komórek mózgowych w HD. Sugeruje to, że zdrowe dla serca nawyki – takie jak ćwiczenia i dieta – mogą mieć wpływ na ochronę mózgu i utrzymanie NfL pod kontrolą.
-
Nawigacja po genetycznej rzece: Jak małe warianty mogą zmienić przebieg choroby Huntingtona
Ukryte zwroty w genie choroby Huntingtona mogą przesunąć objawy o ponad dekadę! Naukowcy odkryli rzadkie „zapory genetyczne”, które wpływają na to, kiedy zaczyna się HD – czasami dramatycznie
-
Czy będziemy w stanie utrzymać ekspansję powtórzeń CAG w ryzach?
Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
-
Roche przedstawia aktualizację dotyczącą tominersenu: Co dalej z lekiem obniżającym poziom huntingtyny?
Firma Roche ogłosiła kontynuacje badania GENERATION HD2 nad lekiem obniżającym HTT – tominersenem – jedynie z dawką 100 mg. Co to oznacza dla społeczności HD oraz samego badania?
-
Aktualizacja PTC Therapeutics na temat badania PIVOT-HD
Firma PTC Therapeutics wydała oświadczenie o wstrzymaniu rekrutacji osób w amerykańskim ramieniu badania PIVOT-HD. W tym artykule wyjaśnimy dokładnie, co wiadomo i co oznacza to oświadczenie.
-
Fibryle pod lupą: naukowcy rzucają światło na grudki tworzące się na powierzchni białka huntingtyny
Naukowcy użyli silnych mikroskopów, aby dokładnie przyjrzeć się lepkim fragmentom białka huntingtyny uważanych za przyczynę powstawania HD
-
Aktualizacje od uniQure: terapia genowa w chorobie Huntingtona
uniQure prowadzi badanie bezpieczeństwa pierwszej terapii genowej w HD. W ich komunikacie prasowym przedstawiono wyniki pierwszej grupy 10 osób, które przeszły operację i otrzymały eksperymentalny lek. Co to oznacza?
-
Jelita: o drugim mózgu człowieka i problemach trawiennych w HD
Myszy z chorobą Huntingtona przyswajają mniej składników odżywczych z pożywienia, co może wyjaśniać, dlaczego pacjenci z HD tracą na wadze.
-
Czy choroba Huntingtona występuje dwukrotnie częściej, niż sądziliśmy?
Nowe dane sugerują, że osób przejawiających objawy HD może być dwukrotnie więcej, niż uprzednio sądzono – a jeszcze więcej obarczonych jest ryzykiem wystapienia tej choroby