-
Przechodząc do sedna z CRISPR
Najnowsze wiadomości
-
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2026 – Dzień 2
⏱️ 18 min czytania | HDBuzz wraca z Dniem 2 21. corocznej Konferencji Terapeutycznej HD CHDI w Palm Springs w Kalifornii. Usłyszeliśmy o nowych technikach pozwalających przyjrzeć się biologii HD w niezwykłych szczegółach.
-
Konferencja Terapii Choroby Huntingtona 2026 – Dzień 1
⏱️ 33 min czytania | HDBuzz jest na Konferencji Terapii Choroby Huntingtona CHDI, gotowy, by dostarczyć Ci najnowsze informacje z najświeższych badań w tej dziedzinie. Przygotuj się na ekscytującą naukę!
-
Australia otwiera drzwi dla SKY-0515: Skyhawk ubiega się o tymczasowe zatwierdzenie swojego doustnego leku na chorobę Huntingtona
⏱️ 8 min czytania | Doustny lek na chorobę Huntingtona kwalifikuje się do przyspieszonego zatwierdzenia w Australii. Nie jest to jeszcze pełne zatwierdzenie, ale otwiera szybszą drogę do potencjalnego wcześniejszego udostępnienia tej tabletki przyjmowanej raz dziennie osobom z chorobą Huntingtona.
-
Droga przed uniQure: FDA wymaga więcej danych dotyczących terapii genowej AMT-130
⏱️ 10 min czytania | FDA chce więcej danych przed zatwierdzeniem AMT-130 do leczenia choroby Huntingtona w USA. 2 marca 2026 roku uniQure poinformowało w aktualizacji, że obecne dane z fazy 1/2 nie były wystarczające dla agencji. Może być wymagane nowe randomizowane badanie kontrolowane pozorowaną procedurą.
-
Badanie Vico dostosowuje się do dawkowania dwa razy w roku, a USA są następne
⏱️ 6 min czytania | Lek VO659 firmy Vico Therapeutics na chorobę Huntingtona jest teraz testowany tylko dwa razy w roku, a FDA zezwoliła na rozpoczęcie badań w USA jeszcze w tym roku.
-
Luty 2026: Ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
⏱️ 8 min czytania | Lutowe podsumowanie badań nad HD 2026: opublikowane dane z badania klinicznego branaplamu; nowe spostrzeżenia dotyczące genetyki „szarej strefy” HD; a także robaki, obwody mózgowe, śledzenie wzroku i ukryty ciężar psychologiczny życia w ryzyku.
-
Okno na oczy: wykorzystanie biomarkerów ocznych do śledzenia postępu choroby Huntingtona
Nowy przegląd z University of Cambridge bada biomarkery oczne w HD, w tym skany siatkówki i śledzenie ruchów gałek ocznych.
-
Usterka w superkomputerze
⏱️ 8 min czytania | Twój mózg to zaawansowany superkomputer. Ale w HD główny procesor zaczyna szwankować. Grupa badawcza z UCLA dokładnie zbadała, aby zwizualizować konkretne obwody, które działają nieprawidłowo – i jak wyglądają one inaczej w HD.
-
Rozdarty między dwoma światami: Wyzwania psychologiczne dla osób zagrożonych chorobą Huntingtona
⏱️ 7 min czytania | Życie z ryzykiem choroby Huntingtona nakłada ogromne obciążenie psychologiczne. Niewielkie badanie w formie wywiadów z 12 osobami z grupy ryzyka pozwoliło zgłębić, jak radzą sobie one na co dzień.
-
Opublikowano: doustny lek branaplam obniżył huntingtynę, ale obawy dotyczące bezpieczeństwa wstrzymały rozwój
⏱️10 min czytania | Wyniki badania VIBRANT-HD zostały właśnie opublikowane w recenzowanym czasopiśmie. W tym badaniu testowano doustny lek, branaplam, który obniżał poziom HTT, ale wiązał się z poważnymi problemami bezpieczeństwa, co ostatecznie doprowadziło do jego wstrzymania.