4 grudnia 2025 r. uniQure ogłosiło, że otrzymało ostateczny protokół ze spotkania z 29 października, dotyczącego pre-Biologics License Application (BLA) z FDA w sprawie AMT-130. Protokół potwierdza to, co przekazano na początku listopada: FDA obecnie uważa, że dane z badania fazy I/II prawdopodobnie nie stanowią wystarczających dowodów do poparcia wniosku BLA na tym etapie.

Chociaż najnowszy komunikat prasowy nie dostarcza nowych informacji poza tym, co już wiedzieliśmy, stanowi on ważny krok proceduralny. uniQure ma teraz oficjalny pisemny protokół ze spotkania z FDA, który będzie kluczowy w planowaniu dalszych działań.

Co dalej

UniQure oświadczyło, że dokładnie analizuje informacje zwrotne od FDA i planuje pilnie wystąpić o kolejne spotkanie z agencją w pierwszym kwartale 2026 roku. To spotkanie będzie kluczowe dla zrozumienia, jakich dokładnie dodatkowych dowodów lub analiz wymaga FDA.

Matt Kapusta, dyrektor generalny uniQure, podkreślił zaangażowanie firmy: „Jesteśmy zdecydowani współpracować z FDA, aby jak najszybciej udostępnić AMT-130 pacjentom i ich rodzinom. Wsparcie, jakie otrzymaliśmy w ostatnich tygodniach od społeczności choroby Huntingtona, w tym pacjentów, rodzin, opiekunów, lekarzy i rzeczników, podkreśla pilną potrzebę znalezienia rozwiązania w chorobie Huntingtona.”

Reakcja społeczności

Społeczność HD nie pozostała bierna wobec nagłej zmiany stanowiska FDA, które zaledwie 5 miesięcy wcześniej stwierdziło, że dane z trwających badań będą wystarczające do przyspieszonej akceptacji.

W odpowiedzi na tę trudną sytuację, główne organizacje zajmujące się HD połączyły siły, wydając Deklarację Jedności (zobacz sekcję Więcej informacji poniżej). Help4HD, HDReach, Huntington’s Disease Society of America, Huntington’s Disease Foundation i Huntington’s Disease Youth Organization zobowiązały się do wspólnej pracy na rzecz reprezentowania głosów osób dotkniętych HD, szczególnie w komunikacji z organami regulacyjnymi takimi jak FDA. Ta współpraca skupi się na szerszych, wspólnych priorytetach, które dotyczą wielu obecnie rozwijanych metod terapeutycznych dla HD, zapewniając, że doświadczenia rodzin będą wysłuchane i reprezentowane w dyskusjach regulacyjnych.

Liczne petycje na Change.org wzywające FDA do podtrzymania ścieżki przyspieszonej akceptacji dla AMT-130 zyskały znaczący rozgłos, zbierając dziesiątki tysięcy podpisów od rodzin, opiekunów i rzeczników w ciągu kilku tygodni – 41 805 w momencie pisania tego artykułu. Te petycje i ich silne poparcie podkreślają pilną, niezaspokojoną potrzebę w HD i druzgocący wpływ niepewności regulacyjnej na rodziny, które wreszcie dostrzegły nadzieję na horyzoncie.

Jeśli jeszcze nie podpisałeś tych petycji i chciałbyś dodać swój głos, możesz je znaleźć tutaj:

• Przynieś nadzieję rodzinom z chorobą Huntingtona: Wezwij FDA do podtrzymania przyspieszonej akceptacji
• Przyspiesz zatwierdzenie przełomowego leku na chorobę Huntingtona – uniQure AMT-130

Dane pozostają mocne

Ważne jest, aby pamiętać, że stanowisko FDA nie zmienia samych danych klinicznych. AMT-130 wciąż wydaje się spowalniać postęp choroby o 75% w porównaniu z dopasowaną grupą kontrolną, co stanowi najsilniejszy dowód, jaki kiedykolwiek widzieliśmy dla terapii modyfikującej przebieg HD. Leczenie nadal wykazuje możliwy do opanowania profil bezpieczeństwa, bez nowych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem zgłoszonych od grudnia 2022 roku.

Spojrzenie poza granice USA

Podczas gdy ścieżka regulacyjna w USA napotkała nieoczekiwaną przeszkodę, AMT-130 nadal rozwija się w innych częściach świata. UniQure oświadczyło, że prowadzi rozmowy z organami regulacyjnymi w Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii.

Jeśli AMT-130 otrzyma zatwierdzenie w tych regionach, przyniesie to korzyści osobom z HD na całym świecie, ponieważ dane kliniczne z każdej jurysdykcji regulacyjnej wzmacniają bazę dowodową i mogą ostatecznie wspierać zatwierdzenie w innych miejscach.

Dlaczego to ma znaczenie

Regulacyjne przepychanki były emocjonalnie wyczerpujące dla społeczności HD i podzielamy waszą frustrację. Jednak to nie jest koniec drogi dla AMT-130. Jak już wcześniej mówiliśmy, to stanowi „punkt zapisu” w rozwoju leków na HD, miejsce, gdzie istnieją solidne dowody, na których możemy budować, uczyć się i iść naprzód. Dane pokazujące, że obniżenie HTT wydaje się spowalniać postęp choroby, pozostają przełomowym osiągnięciem, niezależnie od harmonogramów regulacyjnych.

UniQure wyraziło swoje zaangażowanie w przeprowadzenie AMT-130 przez ten proces. Firma ma oficjalny protokół ze spotkania, przygotowuje się do pilnych dalszych rozmów i bada różne ścieżki regulacyjne. Chociaż harmonogram jest mniej pewny niż mieliśmy nadzieję, cel wprowadzenia skutecznej terapii modyfikującej przebieg choroby dla społeczności HD pozostaje wyraźnie w zasięgu wzroku, i jest jasne, że społeczność HD jest gotowa walczyć o to, aby stało się to szybciej niż później.

Będziemy nadal uważnie śledzić rozwój sytuacji i informować społeczność HD o pojawiających się nowych informacjach.

Podsumowanie

• UniQure otrzymało oficjalny protokół ze spotkania z FDA z 29 października, potwierdzający, że dane z fazy I/II obecnie prawdopodobnie nie wystarczą do złożenia wniosku BLA
• Firma planuje wystąpić o pilne spotkanie z FDA w pierwszym kwartale 2026 roku, aby określić dalszą drogę
• Główne organizacje rzecznictwa HD wydały Deklarację Jedności, proponując koordynację działań z organami regulacyjnymi
• Petycje społeczności zebrały ponad 41 805 podpisów wzywających FDA do podtrzymania ścieżki przyspieszonej akceptacji
• Dane kliniczne pozostają niezmienione: AMT-130 wydaje się spowalniać postęp choroby o 75% z silnym profilem bezpieczeństwa
• UniQure prowadzi równoległe rozmowy regulacyjne w UE i Wielkiej Brytanii
• To oznacza opóźnienie regulacyjne, nie koniec rozwoju AMT-130

Więcej informacji