Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
Pierwsza seria wyników wstrzymanego badania klinicznego tominersenu GENERATION-HD1, przeprowadzonego przez firmę Roche, została udostępniona społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia najnowsze informacje dotyczące tego badania.
Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z chorobą Huntingtona przyjmują lek wyciszający gen
Badanie kliniczne ekscytującej terapii przeciwko HD planowane na 2015 r. Pierwszy krok to kontrola bezpieczeństwa.