Hiszpańscy naukowcy planują małe badanie kliniczne z zastosowaniem wysokiej dawki biotyny i tiaminy w leczeniu HD. Badanie opiera się na związku HD z inną chorobą neurodegeneracyjną – chorobą zwojów podstawnych wrażliwą na biotynę i tiaminę (BTBGD).
Myszy z chorobą Huntingtona przyswajają mniej składników odżywczych z pożywienia, co może wyjaśniać, dlaczego pacjenci z HD tracą na wadze.
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Naukowcy zaprojektowali wirusa do skuteczniejszego dostarczania do mózgu leków wyciszających geny.
Eksperymenty laboratoryjne: białko choroby Huntingtona przeskakuje między komórkami. Co to znaczy dla pacjentów?
Czy niedobór szczególnego aminokwasu przyczynia się do rozwoju HD?
Czy zakończone niepowodzeniem próby leków są przydane? Badanie myszy HD dostarcza dowodów o nieskuteczności kuracji
Nowe, ważne badanie stawia pytanie: które części mózgu najbardziej potrzebują pomocy w HD?