Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Naukowcy zaprojektowali wirusa do skuteczniejszego dostarczania do mózgu leków wyciszających geny.
Eksperymenty laboratoryjne: białko choroby Huntingtona przeskakuje między komórkami. Co to znaczy dla pacjentów?
Czy niedobór szczególnego aminokwasu przyczynia się do rozwoju HD?
Czy zakończone niepowodzeniem próby leków są przydane? Badanie myszy HD dostarcza dowodów o nieskuteczności kuracji
Nowe, ważne badanie stawia pytanie: które części mózgu najbardziej potrzebują pomocy w HD?
Blokowanie HDAC4 usprawnia problemy związane z chorobą Huntingtona u myszy i w komórkach - ale w zaskakujący sposób
Naprawa DNA to dla komórek proces krytyczny, ale błędy w tym procesie mogą tłumaczyć 'niestabilność powtórzeń' w HD