Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona. Prostym językiem. Napisane przez naukowców. Dla globalnej społeczności HD.
Trwają prace nad nowymi terapiami na zaburzenia takie jak choroba Huntingtona, wprowadzenie leków do komórek mózgowych może jednak być poważnym wyzwaniem. Grupa naukowców przeprojektowała i przetestowała nieszkodliwego wirusa, który może skutecznie dostarczyć wiadomość 'wyciszającą gen' do mózgu myszy, znacznie dalej mogą sięgnąć niż naturalnie występujące wirusy. Co więcej, może być podawany poprzez zwyczajne wstrzyknięcie do krwi, oferując duży potencjał nie tylko w badaniach wyciszania genów.
Nowe prace w dziedzinie chorób mózgu, takich jak choroba Alzheimera, sugerują, że komórki mózgu zwane neuronami mogą 'łapać' choroby od swoich sąsiadów. Opublikowane niedawno wyniki sugerują, że w bardzo szczególnych warunkach laboratoryjnych, może się to zdarzyć także w chorobie Huntingtona. Jak to się ma do tego, co już wiemy o HD i jak je leczyć?
Wszystkie białka w organizmie są wykonane z maleńkich chemicznych cegiełek, zwanych aminokwasami. Ostatnio w internecie głośno było o nowo odkrytym związku między jednym z tych aminokwasów - cysteiną - i chorobą Huntingtona. Czy to prawda, że "niedobór aminokwasu powoduje zwyrodnienie mózgu w chorobie Huntingtona", jak sugerują niektóre doniesienia?
Celem społeczności HD jest wymyślenie skutecznej terapii. Ostatnia publikacja opisuje badania na mysim modelu HD, którego wyniki wyczerpująco pokazują, że proponowane podejście terapeutyczne nie działa. Dlaczego ekscytujemy się złymi wiadomościami?
Objawy HD są spowodowane uszkodzeniami mózgu, ale nie wszystkie regiony mózgu cierpią w jednakowym stopniu. Nasuwa się zatem ważne pytanie - gdybyśmy dysponowali kuracją pomagającą wyłącznie niewielkiej części mózgu, to który region powinniśmy wybrać? Nowe badanie na myszach, prowadzone przez William'a Yang`a z UCLA, usiłuje odpowiedzieć na to pytanie.
DNA to najdłuższa na Ziemi instrukcja obsługi. Ponieważ jest tak długa, komórki zamykają rzadko wykorzystywane części podręcznika przy pomocy specjalnych białek pomocniczych zwanych HDAC. Teraz, naukowcy wykazali, że zakłócanie jednego konkretnego HDAC usprawnia problemy związane z HD w komórkach i u myszy - ale czyni to w sposób nieoczekiwany.
Białko MSH3 pełni istotną funkcję w komórkach, wyszukuje i pomaga naprawiać mutacje i uszkodzenia DNA. Jednakże, nowe badania naukowców University of Toronto sugerują, że MSH3 może wspomagać postęp choroby Huntingtona zwiększając niestabilność powtórzeń CAG w mózgu.
Wielu pacjentów z chorobą Huntingtona cierpi na depresję. Nowe badanie myszy grupy Asa Petersen z Lund w Szwecji sugeruje, że część mózgu zwana 'podwzgórzem' odgrywa ważną rolę w tym objawie HD.
Cechą charakterystyczną choroby Huntingtona jest formowanie grudek białka w komórkach mózgowych. Nie jest jasne, czy te pęki powodują chorobę, ale niebieski barwnik rozbijający grudki okazuje się opóźniać występowanie objawów w mysim modelu HD. Jaka jest przyszłość leku zabarwiającego mocz i oczy pacjenta na niebiesko?
