Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
Pierwsza seria wyników wstrzymanego badania klinicznego tominersenu GENERATION-HD1, przeprowadzonego przez firmę Roche, została udostępniona społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia najnowsze informacje dotyczące tego badania.
Dzięki nowej technice obrazowania naukowcy mogą teraz bezpośrednio mierzyć poziom toksycznej huntingtyny w zwierzęcych modelach choroby Huntingtona, co pozwala zobaczyć, jak terapie obniżające poziom tego białka działają w mózgach tych zwierząt
W zeszłym miesiącu HDBuzz uczestniczył w zdalnym spotkaniu Europejskiej Sieci Choroby Huntingtona (EHDN). Przeczytaj nasze podsumowanie najnowszych informacji z badań klinicznych.
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
COVID-19: co oznacza dla rodzin z HD, jaki ma wpływ na badania nad HD oraz jak zmienił sposób funkcjonowania nauki?
HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs