-
Cerowanie tkanki genów
6 min czytania
Najnowsze wiadomości
-
Szczepionki a neurodegeneracja: Lekcje dla choroby Huntingtona?
5 min czytania
Badania sugerują, że szczepionki mogą zmniejszyć ryzyko demencji o 20%. Infekcje powodują stan zapalny i toksyczne produkty uboczne, które mitochondria normalnie usuwają. W chorobie Huntingtona, gdzie mitochondria są uszkodzone, szczepienie jest szczególnie ważne.
-
UniQure uzyskuje spotkanie typu A z FDA: Co to oznacza dla AMT-130
6 min czytania
UniQure uzyskało spotkanie typu A z FDA, dyskusję o wysokim priorytecie dotyczącą pilnych kwestii. W ciągu 30 dni obie strony omówią, jaki pakiet danych mógłby wspierać rozwój AMT-130 w USA.
-
Leki na chorobę Huntingtona pod lupą: wyniki badania Neuro-HD
6 min czytania
Badanie kliniczne Neuro-HD porównało 3 powszechnie stosowane leki na objawy CH. Roczne badanie nie wykazało istnienia „najlepszego” leku, ale ujawniło wyraźne różnice między terapiami. Wyniki wspierają spersonalizowane, objawowe podejście do leczenia CH.
-
HDBuzz jest oficjalnie niezależny: Co to oznacza i dlaczego to ważne
5 min czytania
Wkraczamy w nowy rozdział. HDBuzz jest teraz niezależną organizacją, co wzmacnia naszą zdolność do jasnego, krytycznego i odpowiedzialnego informowania o badaniach nad chorobą Huntingtona.
-
2025: Podsumowanie roku
33 min czytania
Wkraczając w rok 2026, spoglądamy wstecz na przełomowe wyniki badań klinicznych, postępy w badaniach, rozczarowania regulacyjne i gromką jedność społeczności, które zdefiniują rok 2025 dla społeczności choroby Huntingtona.
-
Zerwij z CAG: Jak trzy litery mogą zmienić chorobę Huntingtona
9 min czytania
Naukowcy zmodyfikowali komórki macierzyste z „przerwanymi” powtórzeniami CAG, aby rozbić toksyczny fragment. Może to zatrzymać ekspansję i poprawić problemy w komórkach modelujących chorobę Huntingtona. Badanie to sugeruje, że „pisownia” DNA może napędzać chorobę.
-
Pierwsi uczestnicy otrzymali dawkę w nowym badaniu POINT-HD obniżającym poziom huntingtyny
6 min czytania
W badaniu POINT-HD rozpoczęto podawanie leku RG6496 pierwszym uczestnikom, co stanowi wczesny, ale ważny krok w nowym, selektywnym podejściu do obniżania poziomu huntingtyny.
-
Mniej uczęszczana droga: jak zmniejszenie ilości huntingtyny może zmienić niestabilność somatyczną i opóźnić objawy
7 min czytania
Powtórzenia CAG mogą z czasem wydłużać się w miarę używania genu HD, niczym powiększające się dziury i pęknięcia w starej drodze. Nowe badania wykazały, że blokowanie komórek przed używaniem ich genu HTT spowalnia to zużycie, co może opóźnić wystąpienie objawów w chorobie Huntingtona.
-
Przeciąganie liny w DNA: jak powtórzenia w chorobie Huntingtona rosną i kurczą się
6 min czytania
Nowe badanie ze Szwajcarii rzuca światło na to, jak liczba powtórzeń CAG w genie choroby Huntingtona może rosnąć lub kurczyć się w naszych komórkach.
-
UniQure otrzymuje protokół ze spotkania z FDA w sprawie AMT-130, podczas gdy wsparcie społeczności pozostaje silne
5 min czytania
UniQure otrzymało protokół ze spotkania z FDA dotyczący AMT-130. Chociaż nie ma nowych informacji, reakcja społeczności była potężna, z ponad 41 tys. podpisów pod petycją i zjednoczonym wsparciem ze strony głównych organizacji HD.