-
Wniosek firmy Prilenia o europejską rejestrację pridopidyny wycofany
Najnowsze wiadomości
-
SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie
SOM3355, lek mający pomóc w radzeniu sobie z objawami HD, otrzymał pozytywną opinię od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocząć się w 2026 roku.
-
Drobna modyfikacja genetyczna mogłaby opóźnić objawy i aktywować komórkowe oczyszczanie w chorobie Huntingtona
Naukowcy odkryli rzadką osobliwość genetyczną, która może opóźnić wiek zachorowania u osób z chorobą Huntingtona poprzez wzmocnienie komórkowego oczyszczania.
-
Odkrywanie tajemnic naprawy DNA
Struktura maszyny molekularnej MutSβ daje nam więcej wskazówek na temat mechanizmu ekspansji powtórzeń CAG i sposobów jej powstrzymania.
-
Terapia wróżki zębuszki? Komórki macierzyste z zębów testowane w małym badaniu choroby Huntingtona
W badaniu testowano komórki macierzyste z ludzkich zębów jako możliwe leczenie HD. Podejście wydawało się bezpieczne, z pewnymi poprawami objawów, ale mała wielkość badania i niejasna podstawa naukowa tego podejścia nakazują zachowanie ostrożności.
-
Nowe odkrycia dotyczące pośrednich powtórzeń CAG: mapowanie kontinuum ekspansji
Nowe badanie wykorzystuje ultraczułe techniki badawcze do mapowania zmian DNA w całym spektrum długości powtórzeń CAG, ujawniając, gdzie pośrednie powtórzenia mieszczą się w krajobrazie genetycznym
-
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
-
Październik 2025: ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
Październik był miesiącem bogatym w odkrycia w badaniach nad chorobą Huntingtona: dodatkowa jasność wokół AMT-130 firmy uniQure, mapowanie jak i gdzie HD zmienia mózg, wczesne badania mechanistyczne ukierunkowane na naprawę DNA oraz ważne spotkanie gromadzące całą dziedzinę.
-
Mapa przez Czas: śledzenie choroby Huntingtona od urodzenia w Mózgu
Dlaczego niektóre komórki mózgu umierają pierwsze w HD? Nowe badanie pokazuje, że zmiany w aktywności genów zaczynają się od urodzenia u myszy, szczególnie w prążkowiu i korze mózgowej — zmapowane za pomocą narzędzi przestrzennych i jednokomórkowych.
-
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
-
Na jaką skalę rozprzestrzeniona jest choroba Huntingtona?
Możemy policzyć, ile osób z chorobą Huntingtona jest diagnozowanych w klinikach za pomocą testów genetycznych, ale ile osób z genem HD nigdy nie zostaje zdiagnozowanych przez lekarza? Nowe podejście matematyczne próbuje ponownie przyjrzeć się temu trudnemu pytaniu.