Wniosek firmy Prilenia o europejską rejestrację pridopidyny wycofany

Stali czytelnicy HDBuzz mogą pamiętać nasz artykuł z września 2024 roku, w którym przyjrzeliśmy się długiej historii pridopidyny w badaniach nad chorobą Huntingtona (HD). W tym artykule omówiliśmy drogę leku przez cztery badania kliniczne – MermaiHD, HART, PRIDE-HD i PROOF-HD – z których żadne nie osiągnęło swoich głównych punktów końcowych. Poinformowaliśmy również o złożeniu przez Prilenię wniosku do Europejskiej Agencji Leków (EMA) o zatwierdzenie pridopidyny, sprzedawanej pod nazwą handlową Nurzigma. Zauważyliśmy wtedy, że złożenie wniosku to krok, przez który przechodzi każdy lek – zarówno zatwierdzony, jak i odrzucony – i że społeczność powinna poczekać na przebieg oceny, zanim wyciągnie wnioski.

Teraz mamy odpowiedź.

Analiza danych z badań klinicznych

Po zakończeniu PROOF-HD Prilenia szczegółowo przeanalizowała swoje wyniki, szukając jakichkolwiek sygnałów korzyści w danych z badania. Jedna z analiz skupiła się na podgrupie uczestników, którzy nie przyjmowali leków antydopaminergicznych (ADM), czyli leków powszechnie stosowanych w HD do leczenia pląsawicy i objawów behawioralnych, takich jak tetrabenazyna czy risperidon.

Omówiliśmy to szczegółowo, gdy wyniki PROOF-HD zostały opublikowane w Nature Medicine we wrześniu 2025 roku. To właśnie na podstawie tej podgrupy nieprzyjmującej ADM – mniej niż połowy z pierwotnych 499 uczestników PROOF-HD – Prilenia zbudowała swój wniosek do EMA, ubiegając się o zatwierdzenie specjalnie dla dorosłych z wczesną HD, którzy nie przyjmowali ADM.

Wniosek i ocena EMA

We wrześniu 2024 roku Prilenia złożyła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) do EMA dla Nurzigmy, nazwy handlowej, pod którą pridopidyna została zgłoszona do zatwierdzenia. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu to europejski odpowiednik zatwierdzenia FDA w USA, dający firmie prawo do komercyjnej sprzedaży leku w państwach członkowskich Unii Europejskiej.

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) EMA, który jest panelem ekspertów odpowiedzialnym za ocenę nowych leków, przeprowadził pełną ocenę. Ta ocena zakończyła się w lipcu 2025 roku, kiedy CHMP zarekomendował odmowę pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Agencja stwierdziła, że ani główne badanie PROOF-HD, ani analiza podgrupy nie wykazały wystarczająco skuteczności, a lek nie spełnił kryteriów warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, które jest ścieżką o niższych wymaganiach przeznaczoną dla leków na rzadkie choroby z niezaspokojonymi potrzebami i wstępnymi dowodami korzyści.

Po tej rekomendacji Prilenia skorzystała ze swojego prawa do złożenia wniosku o ponowne rozpatrzenie, standardowej opcji proceduralnej dostępnej dla każdego wnioskodawcy.

Wycofanie

7 listopada 2025 roku Prilenia wycofała wniosek, zanim to ponowne rozpatrzenie zostało zakończone.

W swoim liście do EMA, zamieszczonym poniżej, firma stwierdziła, że wycofanie było oparte na potrzebie zebrania dodatkowych danych klinicznych w celu odpowiedzi na pytania postawione przez CHMP. List zawierał również informację, że Prilenia zastrzega sobie prawo do złożenia przyszłych wniosków dotyczących pridopidyny w HD lub innych wskazaniach.

Dlaczego dopiero teraz o tym słyszysz

HDBuzz relacjonuje to w maju 2026 roku, sześć miesięcy po wycofaniu, ponieważ Prilenia nie wydała żadnego publicznego oświadczenia. Dowiedzieliśmy się o wyniku przypadkowo, przeglądając publicznie dostępne dokumenty regulacyjne EMA.

Mocno wierzymy, że społeczność HD zasługuje na wiedzę o tym, kiedy proces regulacyjny się kończy, w którąkolwiek stronę. Więc chociaż wycofaniu nie towarzyszyło publiczne oświadczenie Prileniii, nie jest to rzadkością na tym etapie procesu regulacyjnego.

Jednak brak oświadczenia firmy oznacza, że społeczność mogła o tym nie usłyszeć. Zapewnienie, że społeczność HD ma pełny obraz tego, jak sprawy się mają z lekami, które pomogła rozwijać w badaniach klinicznych, jest częścią tego, co robimy.

Co to oznacza

Dla osób obecnie uczestniczących w badaniach klinicznych lub programach współczującego stosowania pridopidyny wycofanie nie ma wpływu; te programy trwają bez zmian.

Dla szerszej społeczności HD ten wynik jest zgodny z pełnym zbiorem dowodów z ponad piętnastu lat testów klinicznych. Niezależna ocena ekspertów EMA doszła do tego samego wniosku, który wspierają dane z badań: że skuteczność nie została jeszcze wykazana w stopniu wymaganym do zatwierdzenia pridopidyny do leczenia osób z HD.

Rozumiemy, że jest to rozczarowujące, szczególnie dla osób, które czuły, że odniosły korzyści z pridopidyny podczas badania. Te doświadczenia są prawdziwe. Zatwierdzenie regulacyjne wymaga jednak, aby korzyść została rygorystycznie wykazana w całej populacji pacjentów, tak aby każdy, komu oferowane jest leczenie, mógł mieć do niego zaufanie.

Podsumowanie

• Pridopidyna (Nurzigma) została zgłoszona do EMA w celu uzyskania europejskiego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w połowie 2024 roku
• Europejska rada ds. oceny zakończyła swoją ocenę w lipcu 2025 roku i zarekomendowała odmowę zatwierdzenia, stwierdzając, że ani PROOF-HD, ani analiza podgrupy nie wykazały skuteczności
• Pridopidyna nie spełniła również kryteriów warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
• Prilenia złożyła wniosek o ponowne rozpatrzenie, a następnie wycofała wniosek 7 listopada 2025 roku, zanim proces ten został zakończony
• Firma wskazała potrzebę dodatkowych danych klinicznych i zastrzegła sobie prawo do ponownego złożenia wniosku w przyszłości
• Wycofaniu nie towarzyszyło żadne publiczne oświadczenie, a HDBuzz dowiedział się o nim z publicznych dokumentów EMA
• Osoby uczestniczące w badaniach klinicznych lub programach współczującego stosowania nie są dotknięte