SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie

SOM3355 to eksperymentalna terapia mająca na celu radzenie sobie z wieloma objawami choroby Huntingtona (HD) i niedawno przekroczyła dwa kluczowe kamienie milowe regulacyjne. We wrześniu Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię wspierającą oznaczenie leku sierocego dla SOM3355. Teraz, po produktywnym spotkaniu End-of-Phase-2 w Stanach Zjednoczonych, amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zgodziła się, że proponowane przez SOM Biotech badanie fazy 3 i następujące po nim przedłużenie z otwartą etykietą mogą stanowić podstawę przyszłego wniosku o nowy lek.

Dla społeczności HD te wydarzenia podkreślają rosnące wysiłki mające na celu rozszerzenie naszego zestawu narzędzi terapeutycznych, szczególnie dla szerokiego i zmieniającego się zakresu objawów, których ludzie doświadczają w trakcie przebiegu choroby.

Dlaczego te decyzje mają znaczenie

HD wpływa na ruch, myślenie, nastrój i zachowanie, a te objawy zmieniają się w czasie wraz z postępem choroby. Obecnie nie ma zatwierdzonych terapii modyfikujących chorobę, które mogłyby spowolnić lub zatrzymać progresję objawów. Jednak kilka leków jest zatwierdzonych do leczenia określonych objawów, ale często dotyczą tylko jednego aspektu HD na raz.

Na przykład inhibitory VMAT2 i leki zaprojektowane w celu poprawy objawów ruchowych u osób z HD. Chociaż są skuteczne dla wielu, te leki nie radzą sobie z innymi wyzwaniami, takimi jak drażliwość, lęk, niepokój czy zaburzenia snu. Z tego powodu osoby z HD często przyjmują wiele leków jednocześnie. Może to zwiększyć ryzyko działań niepożądanych, interakcji lek-lek i może tworzyć złożone harmonogramy leczenia, których trudno się trzymać.

Motywatorem dla firm takich jak SOM Biotech jest to, że to fragmentaryczne podejście tworzy potrzebę dodatkowych narzędzi terapeutycznych, w tym opcji, które mogłyby uprościć leczenie wielu objawów, jednocześnie zmniejszając możliwe działania niepożądane i złożoność żonglowania wieloma receptami.

Co wiemy o SOM3355?

SOM3355 to lek, który prawdopodobnie robi wiele rzeczy jednocześnie. To nie tylko beta-bloker, ale może również działać jako inhibitor zarówno VMAT1, jak i VMAT2. Białka VMAT pomagają pakować cząsteczki neuroprzekaźników, takie jak dopamina, w małe pęcherzyki wewnątrz komórek mózgowych. Celując w oba te systemy, leki takie jak SOM3355 mogą pomóc wpłynąć na nadaktywne obwody ruchowe zaangażowane w objawy ruchowe HD, jednocześnie potencjalnie oferując szersze wsparcie objawowe, na przykład w przypadku lęku i innych objawów związanych z nastrojem.

SOM Biotech donosi, że SOM3355 wykazał pozytywne sygnały zarówno w badaniach proof-of-concept, jak i fazy 2b w HD. Jednak szczegóły z tych badań nie zostały jeszcze w pełni opublikowane ani poddane recenzji. Mimo to wyniki były wystarczająco zachęcające, żeby zarówno EMA, jak i FDA dały zielone światło na kolejne kroki.

Dwie agencje, jeden kierunek: zmierzając ku fazie 3

Decyzja EMA o przyznaniu statusu leku sierocego oznacza, że SOM3355 może oferować „znaczące korzyści” – to konkretny wymóg zgodnie z przepisami UE. To nie gwarantuje skuteczności; po prostu odzwierciedla ocenę regulatorów, że dalsze badania są uzasadnione.

Tymczasem spotkanie FDA End-of-Phase-2 potwierdziło zgodę co do projektu kluczowego badania fazy 3. Planowane badanie, które ma rozpocząć się pod koniec 2026 roku, obejmie osoby z łagodną do ciężkiej HD. Uczestnicy będą otrzymywać albo 600 mg SOM3355 dziennie, albo placebo przez 12 tygodni. Następnie mogą przejść do dziewięciomiesięcznego przedłużenia z otwartą etykietą, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymają opcję przyjmowania leku. To przedłużenie pomoże zebrać długoterminowe dane dotyczące bezpieczeństwa i zbadać, czy pojawiają się jakieś trwałe korzyści w czasie.

Oznaczenie leku sierocego od EMA i zgodność z FDA co do projektu badania fazy 3 nie oznaczają, że SOM3355 jest skuteczny. Ale wskazują, że regulatorzy widzą uzasadnienie i drogę naprzód dla dalszego rozwoju, oraz że wczesne dane kliniczne uzasadniają podjęcie kolejnego kroku. Kierownictwo SOM Biotech zauważyło, że zgodność z obiema agencjami wzmacnia pewność, że SOM3355 jest rozwijany zgodnie z jasną, ustandaryzowaną ścieżką regulacyjną.

Jak SOM3355 mógłby wpasować się w krajobraz leczenia HD?

Ta aktualizacja dotycząca SOM3355 reprezentuje kolejną próbę rozszerzenia naszego zestawu narzędzi do zarządzania objawami HD. Dla wielu osób z HD radzenie sobie tylko z choreą nie wystarcza. Zmiany behawioralne, zaburzenia snu, wahania nastroju i wyzwania poznawcze często mają większy wpływ na niezależność i dobre samopoczucie.

Lek zdolny do celowania w kilka z tych problemów jednocześnie, przy jednoczesnym utrzymaniu działań niepożądanych na możliwym do opanowania poziomie, byłby cennym dodatkiem. To, czy SOM3355 może spełnić tę rolę, będzie zależeć od nadchodzących danych z fazy 3.

Dodatkowo, ponieważ osoby mogą różnie reagować na leki, więcej terapii oznacza większą szansę na znalezienie dobrego osobistego dopasowania dla każdej osoby z HD.

Patrząc w przyszłość

SOM3355 to nadal lek eksperymentalny i tylko badanie fazy 3 może określić, czy jest wystarczająco bezpieczny i skuteczny, żeby ubiegać się o zatwierdzenie. Ale połączony impet od EMA i FDA odzwierciedla wspólne zainteresowanie rozszerzeniem opcji zarządzania objawami dla HD, cel długo wyrażany zarówno przez rodziny, jak i klinicystów.

Gdy więcej eksperymentalnych terapii przechodzi przez pipeline, każdy krok naprzód dodaje do zbiorowego impulsu. I niezależnie od tego, czy ostatecznie odniosą sukces, czy nie, każdy kandydat rozszerza to, co rozumiemy o leczeniu HD. Decyzja dotycząca SOM3355 oznacza kolejny krok w kierunku przyszłości, w której rodziny mają więcej i lepszych opcji zarządzania objawami HD.

Podsumowanie:

• SOM3355, kandydat na lek wielocelowy do zarządzania objawami HD, otrzymał pozytywną opinię leku sierocego od EMA i zgodność od FDA na swój plan fazy 3.
• Wczesne badania wykazały zachęcające sygnały, a chociaż pełne dane nie zostały jeszcze opublikowane, regulatorzy zgadzają się, że dowody uzasadniają kontynuację.
• Globalne badanie fazy 3 jest zaplanowane na 2026 rok, testując 600 mg dziennie vs. placebo przez 12 tygodni, po którym następuje 9-miesięczne przedłużenie z otwartą etykietą.
• Jeśli się powiedzie, SOM3355 mógłby oferować szerszą ulgę w objawach niż obecne terapie jednocelowe, potencjalnie upraszczając opiekę dla osób z HD.

Dowiedz się więcej:

Komunikat prasowy: SOM Biotech zabezpiecza jasną ścieżkę rejestracyjną dla SOM3355 w chorobie Huntingtona po spotkaniu FDA End-of-Phase 2

Komunikat prasowy: SOM Biotech otrzymuje pozytywną opinię EMA COMP w sprawie europejskiego oznaczenia leku sierocego dla SOM3355 do leczenia choroby Huntingtona