-
Łapanie gigantycznego białka: pięć nowych sposobów na schwytanie huntingtyny
Najnowsze wiadomości
-
Dołączając do pierwszego składu: rola MutLβ w ekspansjach powtórzeń DNA
⏱️8 min czytania | Naukowcy wiedzieli, że MutLβ jest powiązany z ekspansją powtórzeń, ale nie dokładnie jak. Badanie ujawnia, że kompleks białkowy MutLβ jest głównym graczem wspierającym i wchodzącym w interakcje z kluczowymi białkami naprawy DNA w celu napędzania ekspansji powtórzeń DNA.
-
Lustro, lustro powiedz przecie: kiedy w chorobie Huntingtona zmienia się samoświadomość
⏱️6 min czytania | Nowe badanie sugeruje, że zmniejszona świadomość objawów, znana jako anozognozja, może pojawić się nawet w najwcześniejszych stadiach HD. Wyniki podkreślają, że zrozumienie progresji objawów wymaga więcej niż jednej perspektywy.
-
Więcej niż tylko jedzenie: Ukryte wyzwania związane z jedzeniem w chorobie Huntingtona
⏱️8 min czytania | Osoby z chorobą Huntingtona często doświadczają niezamierzonej utraty wagi. Niedawny artykuł zidentyfikował wyzwania związane z wpływem CH na jedzenie i utrzymanie wagi, a także zbadał, jak rodziny i specjaliści sobie z nimi radzą.
-
Roche kończy dwa programy leków na chorobę Huntingtona po rozczarowujących wynikach
⏱️ 10 min czytania | Roche ogłosiło, że zaprzestaje rozwoju dwóch swoich leków ASO obniżających huntingtynę: tominersenu i RG6496. To oznacza rozczarowujące zakończenie ważnego rozdziału w badaniach klinicznych nad chorobą Huntingtona.
-
Czy w końcu dostaniemy ten PET, o którym zawsze marzyliśmy?
⏱️7 min czytania | Przez ostatnie 20 lat znaczniki PET zrewolucjonizowały badania nad chorobą Alzheimera, umożliwiając wizualizację blaszek amyloidowych w mózgu bez inwazyjnych procedur. A co z chorobą Huntingtona?
-
Skyhawk przedstawia bliższe spojrzenie na dane SKY-0515 oraz zapowiedź rozszerzenia dostępu do badań w USA
⏱️ 6 min czytania | Nowe 12-miesięczne dane dotyczące SKY-0515 firmy Skyhawk są już dostępne, a wszystkie cztery miary składające się na cUHDRS są na poziomie wyjściowym lub powyżej niego, przewyższając oczekiwany naturalny spadek. Ponadto, pierwsze spojrzenie na rozszerzanie ośrodków badawczych w USA.
-
Czerwiec 2026: Ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
⏱️ 10 min czytania | Z kliniki usłyszeliśmy od uniQure o ich niedawnym spotkaniu z FDA, w badaniu komórek macierzystych podano dawkę pierwszemu uczestnikowi, a Skyhawk udostępnił dane dotyczące SKY-0515. W laboratorium nauka spowalniania HD na poziomie DNA wciąż się rozwija.
-
Precyzyjne przycinanie za pomocą PROTAC: selektywne celowanie w toksyczną huntingtynę
⏱️6 min czytania | PROTAC działają jak narzędzie do precyzyjnego przycinania, usuwając toksyczne białko huntingtyny, pozostawiając jednocześnie zdrową formę nienaruszoną. W komórkach i myszach HD to ukierunkowane czyszczenie poprawiło zdrowie i spowolniło cechy choroby.
-
Twój DNA nie powinien kosztować cię ubezpieczenia: co rodziny HD muszą wiedzieć
⏱️13 min czytania | Australia właśnie przeszła do historii, zakazując ubezpieczycielom na życie wykorzystywania testów genetycznych przeciwko tobie. Ale dla rodzin HD w innych krajach przepisy mające chronić nie nadążają za nauką. Omówmy, co musisz wiedzieć.
-
Drugi but spada: uniQure dzieli się planami złożenia wniosku o licencję do FDA dla AMT-130
⏱️ 9 min czytania | Po burzliwym minionym roku uniQure podzieliło się zachęcającymi wiadomościami, że FDA zgodziła się, iż dane z badania fazy I/II mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku, który może doprowadzić do zatwierdzenia AMT-130 w USA.
-
Pierwsza osoba otrzymała dawkę w pionierskim badaniu klinicznym nad przeszczepem neuronalnych komórek macierzystych w chorobie Huntingtona
Trwa nowe badanie kliniczne dotyczące HD. Pierwsza osoba otrzymała dawkę w badaniu REGEN4HD, które sprawdza, czy przeszczep neuronalnych komórek macierzystych jest bezpieczny jako potencjalne leczenie HD.