Votoplam, dzienna pigułka od PTC Therapeutics osiągnęła główny punkt końcowy w badaniu PIVOT-HD- może obniżać poziom huntingtyny. Najnowsze dane dostarczają informacji o bezpieczeństwie, biomarkerach i pomiarach klinicznych.
Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
Firma Roche ogłosiła kontynuacje badania GENERATION HD2 nad lekiem obniżającym HTT – tominersenem – jedynie z dawką 100 mg. Co to oznacza dla społeczności HD oraz samego badania?
Firma PTC Therapeutics wydała oświadczenie o wstrzymaniu rekrutacji osób w amerykańskim ramieniu badania PIVOT-HD. W tym artykule wyjaśnimy dokładnie, co wiadomo i co oznacza to oświadczenie.
uniQure prowadzi badanie bezpieczeństwa pierwszej terapii genowej w HD. W ich komunikacie prasowym przedstawiono wyniki pierwszej grupy 10 osób, które przeszły operację i otrzymały eksperymentalny lek. Co to oznacza?
Naukowcy użyli silnych mikroskopów, aby dokładnie przyjrzeć się lepkim fragmentom białka huntingtyny uważanych za przyczynę powstawania HD
Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
Naukowcy zaktualizowali system klasyfikujący postępu HD. Śledzenie progresji w czterech stadiach ułatwi i przyspieszy badania kliniczne oraz interpretację danych, a także utoruje drogę do badań z udziałem pacjentów w przedobjawowej fazie choroby.
Hiszpańscy naukowcy planują małe badanie kliniczne z zastosowaniem wysokiej dawki biotyny i tiaminy w leczeniu HD. Badanie opiera się na związku HD z inną chorobą neurodegeneracyjną – chorobą zwojów podstawnych wrażliwą na biotynę i tiaminę (BTBGD).
Pierwsza seria wyników wstrzymanego badania klinicznego tominersenu GENERATION-HD1, przeprowadzonego przez firmę Roche, została udostępniona społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia najnowsze informacje dotyczące tego badania.
Myszy z chorobą Huntingtona przyswajają mniej składników odżywczych z pożywienia, co może wyjaśniać, dlaczego pacjenci z HD tracą na wadze.