FDA zatwierdza nowy lek na objawy choroby Huntingtona
Deutetrabenazyna staje się pierwszym od dekady nowym lekiem zatwierdzonym przez FDA na objawy choroby Huntingtona
Ważne wiadomości dla społeczności osób z chorobą Huntingtona w tym tygodniu – amerykański regulator leków, FDA, formalnie zatwierdził Austedo, znany również jako deutetrabenazyna, do przepisywania w chorobie Huntingtona. Ta zmodyfikowana forma tetrabenazyny pomaga kontrolować pląsawicę, czyli gwałtowne ruchy często występujące u pacjentów z HD, ale przyjmuje się ją dwa razy dziennie zamiast trzech.
Informacje o tetrabenazynie
Tetrabenazyna ma długą historię jako lek na chorobę Huntingtona – o czym pisaliśmy wcześniej w HDBuzz tutaj i tutaj. Lek jest stosowany do kontrolowania gwałtownych, tanecznych ruchów związanych z chorobą. Tetrabenazyna została zatwierdzona w leczeniu HD w latach 70. w niektórych krajach, w tym w Wielkiej Brytanii, ale dopiero w 2008 roku stała się pierwszym lekiem wyraźnie zatwierdzonym na HD w Stanach Zjednoczonych.
Kontrolowanie pląsawicy może być ważną częścią walki z objawami HD, a wielu pacjentów z HD znajduje ulgę dzięki tetrabenazynie. Ale jak wszystkie leki, tetrabenazyna ma swoje wady, w tym ryzyko nasilenia depresji i myśli samobójczych. Innym problemem z tetrabenazyną jest to, że jest szybko metabolizowana przez organizm, więc wielu pacjentów z HD musi przyjmować tabletki trzy razy dziennie. Jest to szczególnie trudne w HD, gdzie ludzie mogą mieć problemy z pamięcią i inne problemy z myśleniem, które sprawiają, że łatwo zapominają o przyjmowaniu leków.
Z powodu tych problemów, mała firma biotechnologiczna o nazwie Auspex Pharmaceuticals opracowała zmodyfikowaną wersję tetrabenazyny (opisaną tutaj). Nazwali tę nową wersję tetrabenazyny deutetrabenazyną (lub czasami SD-809), ponieważ polega ona na wprowadzeniu atomów zwanych deuterem do struktury tetrabenazyny. Ta modyfikacja pomaga lekowi dłużej utrzymywać się w krwiobiegu – co oznacza, że potrzeba mniej częstego przyjmowania tabletek.
Huntington Study Group, we współpracy z Auspex, przeprowadził dwa badania deutetrabenazyny w latach 2013-2015 o nazwach First-HD i ARC-HD. Badania te analizowały deutetrabenazynę na dwa różne sposoby – badanie First-HD sprawdzało, czy deutetrabenazyna jest lepsza niż placebo w kontrolowaniu pląsawicy. Wyniki tego badania były pozytywne – podobnie jak tetrabenazyna, leczenie deutetrabenazyną zmniejsza pląsawicę u pacjentów z HD. Badanie Arc-HD zostało zaprojektowane w celu zapewnienia bezpieczeństwa przejścia pacjentów z tetrabenazyny na deutetrabenazynę, co okazało się bezpieczne.
Co dzieje się teraz?
Ostatnio historia deutetrabenazyny zmieniła się w kilku istotnych aspektach. Po pierwsze, Auspex został kupiony przez izraelską firmę farmaceutyczną Teva. Po drugie, Teva złożyła wniosek do amerykańskiej FDA o zatwierdzenie deutetrabenazyny w leczeniu HD, na podstawie sukcesu badań Arc- i First-HD.
Proces zatwierdzania deutetrabenazyny napotkał przeszkodę w połowie 2016 roku, gdy FDA poprosiła Tevę o dodatkowe informacje o leku. Deutetrabenazyna jest pierwszym lekiem dla ludzi zawierającym atomy deuteru, który zaszedł tak daleko, więc dodatkowa ostrożność ze strony Tevy i FDA wydaje się uzasadniona.
W tym tygodniu Teva ogłosiła, że FDA została usatysfakcjonowana i zatwierdziła deutetrabenazynę do stosowania u pacjentów z HD w Stanach Zjednoczonych. Sugeruje to, że wszystkie dodatkowe pytania FDA dotyczące bezpieczeństwa zostały rozwiązane i że byli zadowoleni z bezpieczeństwa stosowania deutetrabenazyny. Ponieważ lek będzie teraz wprowadzany na rynek i sprzedawany, otrzymał kolejną, komercyjną nazwę – Austedo.
A co z kosztem?
Wczesne wskazania sugerują, że Austedo może okazać się nieco tańszy niż tetrabenazyna. Wczesne oficjalne oświadczenia firmy Teva sugerują, że Austedo może kosztować około jedną trzecią mniej niż równoważna dawka tetrabenazyny. Trudno przewidzieć, jak wprowadzenie nowego leku wpłynie na ogólne koszty dla pacjentów z HD, a sytuacja może się zmienić, gdy ustabilizują się wzorce przepisywania. Na przykład, producenci tetrabenazyny mogą obniżyć swoje ceny, lub nowy lek może stać się droższy, jeśli jego przyjęcie będzie niższe niż oczekiwano.
Najważniejsze wnioski
To szczęśliwe zakończenie historii deutetrabenazyny i czekamy na informacje, jak osoby z HD radzą sobie z tym nowym lekiem w rzeczywistych warunkach. Społeczność HD wypełniła swoją rolę, szybko uczestnicząc w badaniach prowadzonych przez HSG, podczas gdy Auspex i Teva wykonały trudną pracę przeprowadzenia leku przez proces zatwierdzania.
Austedo dodaje kolejną strzałę do kołczanu rodzin i lekarzy, którzy pracują nad kontrolowaniem objawów HD. Każde skuteczne leczenie objawów HD jest mile widzianym wsparciem, podczas gdy pracujemy nad opracowaniem leków zapobiegających lub spowalniających jej postęp.
Dowiedz się więcej
Więcej informacji o naszej polityce ujawniania informacji znajdziesz w naszym FAQ…
