szczególnie ciekawe
-
Podekscytowanie i oczekiwanie- lek na chorobę Huntingtona firmy PTC pokonuje poważną przeszkodę na drodze do mety
Votoplam, dzienna pigułka od PTC Therapeutics osiągnęła główny punkt końcowy w badaniu PIVOT-HD- może obniżać poziom huntingtyny. Najnowsze dane dostarczają informacji o bezpieczeństwie, biomarkerach i pomiarach klinicznych.
Przez Dr Ray Truant, PhD -
Czy będziemy w stanie utrzymać ekspansję powtórzeń CAG w ryzach?
Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
Przez Dr Nicholas Caron -
Roche przedstawia aktualizację dotyczącą tominersenu: Co dalej z lekiem obniżającym poziom huntingtyny?
Firma Roche ogłosiła kontynuacje badania GENERATION HD2 nad lekiem obniżającym HTT – tominersenem – jedynie z dawką 100 mg. Co to oznacza dla społeczności HD oraz samego badania?
-
Aktualizacja PTC Therapeutics na temat badania PIVOT-HD
Firma PTC Therapeutics wydała oświadczenie o wstrzymaniu rekrutacji osób w amerykańskim ramieniu badania PIVOT-HD. W tym artykule wyjaśnimy dokładnie, co wiadomo i co oznacza to oświadczenie.
-
Fibryle pod lupą: naukowcy rzucają światło na grudki tworzące się na powierzchni białka huntingtyny
Naukowcy użyli silnych mikroskopów, aby dokładnie przyjrzeć się lepkim fragmentom białka huntingtyny uważanych za przyczynę powstawania HD
Przez Dr Rachel Harding -
Aktualizacje od uniQure: terapia genowa w chorobie Huntingtona
uniQure prowadzi badanie bezpieczeństwa pierwszej terapii genowej w HD. W ich komunikacie prasowym przedstawiono wyniki pierwszej grupy 10 osób, które przeszły operację i otrzymały eksperymentalny lek. Co to oznacza?
-
Czy choroba Huntingtona występuje dwukrotnie częściej, niż sądziliśmy?
Nowe dane sugerują, że osób przejawiających objawy HD może być dwukrotnie więcej, niż uprzednio sądzono – a jeszcze więcej obarczonych jest ryzykiem wystapienia tej choroby
-
Nowy system śledzenia postępu choroby Huntingtona
Naukowcy zaktualizowali system klasyfikujący postępu HD. Śledzenie progresji w czterech stadiach ułatwi i przyspieszy badania kliniczne oraz interpretację danych, a także utoruje drogę do badań z udziałem pacjentów w przedobjawowej fazie choroby.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Skierowanie uwagi na huntingtynę: narzędzie do pomiaru obniżania poziomu huntingtyny w czasie rzeczywistym
Dzięki nowej technice obrazowania naukowcy mogą teraz bezpośrednio mierzyć poziom toksycznej huntingtyny w zwierzęcych modelach choroby Huntingtona, co pozwala zobaczyć, jak terapie obniżające poziom tego białka działają w mózgach tych zwierząt
Przez Dr Rachel Harding -
Doustny lek może zmienić historię obniżania poziomu huntingtyny
Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?