szczególnie ciekawe
-
Mniej uczęszczana droga: jak zmniejszenie ilości huntingtyny może zmienić niestabilność somatyczną i opóźnić objawy
Powtórzenia CAG mogą z czasem wydłużać się w miarę używania genu HD, niczym powiększające się dziury i pęknięcia w starej drodze. Nowe badania wykazały, że blokowanie komórek przed używaniem ich genu HTT spowalnia to zużycie, co może opóźnić wystąpienie objawów w chorobie Huntingtona.
Przez AJ Keefe -
UniQure otrzymuje protokół ze spotkania z FDA w sprawie AMT-130, podczas gdy wsparcie społeczności pozostaje silne
UniQure otrzymało protokół ze spotkania z FDA dotyczący AMT-130. Chociaż nie ma nowych informacji, reakcja społeczności była potężna, z ponad 41 tys. podpisów pod petycją i zjednoczonym wsparciem ze strony głównych organizacji HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Odżywianie mózgu przez jelita: Jak prebiotyki mogą kształtować chorobę Huntingtona
Badania na myszach modelujących chorobę Huntingtona sugerują, że prebiotyki – pokarm dla naszych bakterii jelitowych – mogą poprawić zdrowie jelit i objawy neurologiczne.
Przez Devon Pendlebury -
Stary lek, nowe sztuczki: Sertralina może odciążyć w HD, celując w produkcję białek
Nowe badania sugerują, że lek przeciwdepresyjny sertralina może poprawiać funkcjonowanie u osób z chorobą Huntingtona, zapobiegać problemom motorycznym u myszy i stabilizować produkcję białek. Czy ten powszechnie stosowany lek może wpływać na HD z wielu stron?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Listopad 2025: Ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
Od terapii komórkami macierzystymi „zębowej wróżki” po przeszkody w terapii genowej i nowe odkrycia genetyczne – listopad był ważnym miesiącem dla badań nad HD. Poznaj wszystkie te historie w naszym miesięcznym podsumowaniu!
Przez Dr Rachel Harding -
Składanie koszuli z 3,5-metrowymi rękawami: zrozumienie fałdowania białek w chorobie Huntingtona
W niedawnej publikacji w Nature Communications zespół badaczy zbadał nowy sposób poprawy procesu fałdowania białek w HD i zatrzymania tworzenia się toksycznych skupisk.
Przez Piere Rodriguez Aliaga -
SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie
SOM3355, lek mający pomóc w radzeniu sobie z objawami HD, otrzymał pozytywną opinię od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocząć się w 2026 roku.
Przez Dr Rachel Harding -
Drobna modyfikacja genetyczna mogłaby opóźnić objawy i aktywować komórkowe oczyszczanie w chorobie Huntingtona
Naukowcy odkryli rzadką osobliwość genetyczną, która może opóźnić wiek zachorowania u osób z chorobą Huntingtona poprzez wzmocnienie komórkowego oczyszczania.
Przez AJ Keefe -
Odkrywanie tajemnic naprawy DNA
Struktura maszyny molekularnej MutSβ daje nam więcej wskazówek na temat mechanizmu ekspansji powtórzeń CAG i sposobów jej powstrzymania.
Przez Devon Pendlebury -
Terapia wróżki zębuszki? Komórki macierzyste z zębów testowane w małym badaniu choroby Huntingtona
W badaniu testowano komórki macierzyste z ludzkich zębów jako możliwe leczenie HD. Podejście wydawało się bezpieczne, z pewnymi poprawami objawów, ale mała wielkość badania i niejasna podstawa naukowa tego podejścia nakazują zachowanie ostrożności.
Przez Dr Rachel Harding