obniżanie poziomu białka huntingtyny
-
Roche przedstawia aktualizację dotyczącą tominersenu: Co dalej z lekiem obniżającym poziom huntingtyny?
Firma Roche ogłosiła kontynuacje badania GENERATION HD2 nad lekiem obniżającym HTT – tominersenem – jedynie z dawką 100 mg. Co to oznacza dla społeczności HD oraz samego badania?
-
Molekularni chirurdzy choroby Huntingtona łapią RIDE dzięki postępom CRISPR
Nowa technologia oparta na CRISPR, zwana RIDE, to skok naprzód dla tej przełomowej technologii. Z precyzją skalpela wystarczająco ostrego, żeby przepisać sam kod życia, naukowcy użyli jej z nadzieją na leczenie choroby Huntingtona.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Aktualizacja dotycząca badania PIVOT-HD firmy PTC Therapeutics
W zeszłym tygodniu PTC Therapeutics opublikowała oświadczenie informujące, że rekrutacja uczestników do amerykańskiej części badania PIVOT-HD została wstrzymana. W tym artykule przedstawimy dokładnie to, co jest wiadome i co oznacza to ogłoszenie.
-
Rzucamy światło na huntingtynę: narzędzie do pomiaru obniżania poziomu huntingtyny w czasie rzeczywistym
Nowe narzędzie do obrazowania pozwala naukowcom bezpośrednio mierzyć poziom toksycznego białka huntingtyny w modelach zwierzęcych choroby Huntingtona, umożliwiając obserwację skuteczności terapii obniżających poziom huntingtyny w ich mózgach
Przez Dr Rachel Harding -
Doustny lek może zmienić historię obniżania poziomu huntingtyny
Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
-
Znajdowanie jasnej strony: aktualizacja danych z badania Roche GENERATION-HD1
Pierwsza runda wyników z zatrzymanego badania tominersenu obniżającego huntingtynę, GENERATION-HD1, prowadzonego przez Roche, została udostępniona w tym tygodniu społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia, co odkryli i co będzie dalej.
-
Najnowsze informacje ze spotkania EHDN 2021
W zeszłym miesiącu HDBuzz uczestniczył w zdalnym spotkaniu Europejskiej Sieci Choroby Huntingtona (EHDN). Przeczytaj nasze podsumowanie najnowszych informacji z badań klinicznych.
Przez Dr Rachel Harding -
Dobre wieści od uniQure: badanie terapii genowej na dobrej drodze i obiecujące dane z badań na zwierzętach
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała dawkę w badaniu klinicznym terapii genowej HD firmy uniQure, a trzy nowe publikacje opisują bezpieczne, szeroko rozpowszechnione obniżanie poziomu huntingtyny u zwierząt.
Przez Dr Leora Fox -
Opisano ekscytujące nowe narzędzie do obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące nowe badania nad obniżaniem poziomu huntingtyny od @SangamoTx i @CHDIfoundation wykorzystujące „Palce Cynkowe” do wyłączenia ekspresji zmutowanego genu huntingtyny. Więcej szczegółów na temat tej fascynującej nowej techniki tutaj.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2020 – Dzień 3.
HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs