badanie kliniczne
-
Upada pierwsze domino: Terapia genowa AMT-130 spowalnia chorobę Huntingtona w przełomowym badaniu
UniQure informuje, że ich eksperymentalna terapia genowa, AMT-130, w kluczowym badaniu klinicznym, może spowolnić postęp choroby Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
SKY-0515 obniża poziom huntingtyny u osób z chorobą Huntingtona w aktualizacji badania
SKY-0515, doustny lek, bezpiecznie obniża poziom huntingtyny u osób z HD i może również zmniejszać PMS1. Może to stanowić dwutorowe podejście do leczenia HD. SKY-0515 jest obecnie testowany w większym badaniu fazy 2/3.
Przez Dr Rachel Harding -
DOWÓD W PUBLIKACJI: Wycinanie danych dotyczących pridopidyny
Prydopidyna była testowana jako potencjalne leczenie HD przez dziesięciolecia. Duże badanie PROOF-HD nie spełniło swoich głównych celów, ale jego wyniki zostały opublikowane. Publikacja udostępnia pełne dane, pomagając społeczności HD wyciągnąć wnioski z badania.
Przez Dr Leora Fox -
Roche przedstawia aktualizację dotyczącą tominersenu: Co dalej z lekiem obniżającym poziom huntingtyny?
Firma Roche ogłosiła kontynuacje badania GENERATION HD2 nad lekiem obniżającym HTT – tominersenem – jedynie z dawką 100 mg. Co to oznacza dla społeczności HD oraz samego badania?
-
Aktualizacja dotycząca badania PIVOT-HD firmy PTC Therapeutics
W zeszłym tygodniu PTC Therapeutics opublikowała oświadczenie informujące, że rekrutacja uczestników do amerykańskiej części badania PIVOT-HD została wstrzymana. W tym artykule przedstawimy dokładnie to, co jest wiadome i co oznacza to ogłoszenie.
-
Aktualizacje od uniQure dotyczące ich terapii genowej w chorobie Huntingtona
uniQure prowadzi badania bezpieczeństwa pierwszej terapii genowej w chorobie Huntingtona. Niedawny komunikat prasowy przedstawił roczną aktualizację dotyczącą pierwszej grupy 10 osób, które przeszły operację w celu otrzymania tego eksperymentalnego leku. Porozmawiajmy o tym, co to oznacza.
-
Nowy system śledzenia postępu choroby Huntingtona
Naukowcy zaktualizowali system klasyfikujący postępu HD. Śledzenie progresji w czterech stadiach ułatwi i przyspieszy badania kliniczne oraz interpretację danych, a także utoruje drogę do badań z udziałem pacjentów w przedobjawowej fazie choroby.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Ponowne spojrzenie na terapię witaminową w HD
W Hiszpanii planowane jest małe badanie kliniczne wysokich dawek biotyny i tiaminy w leczeniu HD. To badanie opiera się na badaniach łączących HD z inną chorobą neurodegeneracyjną zwaną chorobą jąder podstawy reagującą na biotynę i tiaminę (BTBGD).
-
Doustny lek może zmienić historię obniżania poziomu huntingtyny
Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
-
Znajdowanie jasnej strony: aktualizacja danych z badania Roche GENERATION-HD1
Pierwsza runda wyników z zatrzymanego badania tominersenu obniżającego huntingtynę, GENERATION-HD1, prowadzonego przez Roche, została udostępniona w tym tygodniu społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia, co odkryli i co będzie dalej.