anti-sense
-
Zatrzymać genetyczną kulę śnieżną: Jak proste przerwanie procesu genetycznego spowalnia chorobę Huntingtona
Mutacja powodująca chorobę Huntingtona pogarsza się z czasem jak niebezpieczna kula śnieżna. Wykorzystując moc narzędzia do edycji genów CRISPR, naukowcy mogli znaleźć sposób na przerwanie mutacji HD i opóźnienie wystąpienia choroby.
Przez AJ Keefe -
Czerwiec 2025: Ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
Czerwiec obfitował w ekscytujące badania! Od aktualizacji badań klinicznych po drażliwość, zebraliśmy najbardziej ekscytujące badania nad chorobą Huntingtona z tego miesiąca.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Maj 2025: Ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
Od zmian w widzeniu po genetyczne korki i aktualizację badań klinicznych – maj był pełen naukowych emocji związanych z chorobą Huntingtona! Zapoznaj się z naszym najnowszym podsumowaniem, aby zobaczyć, jak naukowcy rozwijają chorobę Huntingtona na nowe, ekscytujące sposoby.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Naprawa DNA w chorobie Huntingtona: Nie do końca?
Mutacje genetyczne występują codziennie w naszych komórkach, ale zdecydowana większość z nich jest naprawiana. Nowe badania wykazały, że naprawa DNA nie jest na poziomie PAR w komórkach HD, powodując narastanie mutacji u osób z HD.
Przez AJ Keefe -
Czy będziemy w stanie utrzymać ekspansję powtórzeń CAG w ryzach?
Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
Przez Dr Nicholas Caron -
Znajdowanie jasnej strony: aktualizacja danych z badania Roche GENERATION-HD1
Pierwsza runda wyników z zatrzymanego badania tominersenu obniżającego huntingtynę, GENERATION-HD1, prowadzonego przez Roche, została udostępniona w tym tygodniu społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia, co odkryli i co będzie dalej.
-
Start: Pierwsi pacjenci leczeni lekami wyciszającymi gen w chorobie Huntingtona!
Ważne ogłoszenie: Pierwsi pacjenci z HD leczeni lekami wyciszającymi gen
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Ogłoszenie badania klinicznego choroby Huntingtona: lek obniżający poziom huntingtyny wchodzi do badań fazy I w 2015 roku
Badanie kliniczne obiecującej terapii przeciwko HD jest planowane na 2015 rok. Pierwszym krokiem jest upewnienie się, że jest bezpieczna.
Przez Dr Leora Fox