anti-sense
-
Roche kończy dwa programy leków na chorobę Huntingtona po rozczarowujących wynikach
10 min czytania
Roche ogłosiło, że zaprzestaje rozwoju dwóch swoich leków ASO obniżających huntingtynę: tominersenu i RG6496. To oznacza rozczarowujące zakończenie ważnego rozdziału w badaniach klinicznych nad chorobą Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
Twój DNA nie powinien kosztować cię ubezpieczenia: co rodziny HD muszą wiedzieć
13 min czytania
Australia właśnie przeszła do historii, zakazując ubezpieczycielom na życie wykorzystywania testów genetycznych przeciwko tobie. Ale dla rodzin HD w innych krajach przepisy mające chronić nie nadążają za nauką. Omówmy, co musisz wiedzieć.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Drugi but spada: uniQure dzieli się planami złożenia wniosku o licencję do FDA dla AMT-130
8 min czytania
Po burzliwym minionym roku uniQure podzieliło się zachęcającymi wiadomościami, że FDA zgodziła się, iż dane z badania fazy I/II mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku, który może doprowadzić do zatwierdzenia AMT-130 w USA.
-
Roczny Raport HDBuzz 2025: Oto, co udało się osiągnąć dzięki Wam
6 min czytania
W 2025 roku pomogliście nam dotrzeć do 329 000 osób z niezależnymi, bezstronnymi wiadomościami z badań nad chorobą Huntingtona. Nasz Roczny Raport 2025 jest już dostępny. Zobaczcie, co razem zbudowaliśmy, i rozważcie pomoc w dalszym działaniu.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Naprawianie przepisu: Zmniejszanie fragmentu huntingtyny
8 min czytania
W niedawno opublikowanej pracy naukowcy skupili się na małym, szkodliwym fragmencie wiadomości huntingtyny (HTT1a) u myszy z chorobą Huntingtona. Zmniejszyło to toksyczne skupiska białek i opóźniło zmiany genetyczne, skuteczniej niż celowanie w pełnowymiarową HTT.
Przez Jenniluyn Nguyen -
Wielki dylemat opieki: Jak wygląda „dobra” opieka w chorobie Huntingtona
8 min czytania
Jak wygląda „dobra opieka” w chorobie Huntingtona? Nowe holenderskie badanie zapytało opiekunów rodzinnych i profesjonalnych, odkrywając, jak różnie jest ona doświadczana w praktyce.
Przez Eva Woods -
Przechodząc do sedna z CRISPR
6 min czytania
Nowe badanie wykorzystuje „samoprzełączające się” nożyczki genetyczne, aby celować w pierwotną przyczynę choroby Huntingtona u myszy – nawet po pojawieniu się objawów.
Przez Sonia Vázquez-Sánchez -
Sztuczna inteligencja wkracza w obszar choroby Huntingtona jako narzędzie diagnostyczne
8 min czytania
Od przewidywania początku objawów po śledzenie zmian ruchu za pomocą smartwatcha – narzędzia sztucznej inteligencji są wykorzystywane w badaniach. Oto, gdzie jesteśmy i dlaczego choroba Huntingtona jest silnym kandydatem do tych podejść.
Przez Swati Balakrishnan -
Blokowanie toksycznego fragmentu: nowe badanie na myszach podkreśla znaczenie HTT1a w chorobie Huntingtona
9 min czytania
Nowe badania na mysim modelu CH wskazują na kluczowego winowajcę: mały fragment zwany HTT1a. Obniżenie poziomu HTT1a skutecznie opóźniło objawy choroby u myszy modelujących CH, co może kształtować następną generację terapii obniżających poziom HTT.
Przez Dr Rachel Harding -
Konferencja Terapii Choroby Huntingtona 2026 – Dzień 1
32 min czytania
HDBuzz jest na Konferencji Terapii Choroby Huntingtona CHDI, gotowy, by dostarczyć Ci najnowsze informacje z najświeższych badań w tej dziedzinie. Przygotuj się na ekscytującą naukę!