anti-sense
-
Zakłócenie w splocie ujawnia, dlaczego wzorce sekwencji DNA mają znaczenie w chorobie Huntingtona
Dwie osoby z tą samą liczbą powtórzeń CAG mogą mieć bardzo różne przebiegi choroby Huntingtona. Nowe badanie, analizujące osoby z 36-42 powtórzeniami, pokazuje, że wzorce sekwencji DNA odgrywają kluczową rolę w pojawieniu się i progresji objawów.
Przez Mustafa Mehkary -
Ogłoszono wyniki pierwszej fazy badań leku SKY-0515 firmy Skyhawk
Skyhawk Therapeutics przedstawił wyniki dla SKY-0515, leku zaprojektowanego do obniżania poziomu huntingtyny. Lek okazał się ogólnie bezpieczny, z 60% redukcją huntingtyny we krwi przy najwyższej testowanej dawce. Te dane są zachęcającym krokiem w trakcie trwania większych badań.
Przez Dr Rachel Harding -
Lepszy sen, lepsze funkcjonowanie: Nowe badanie łączy jakość snu z wynikami klinicznymi w chorobie Huntingtona
⏱️6 min czytania | Większość osób z HD zgłasza problemy ze snem, a nowe badania sugerują, że jakość snu jest powiązana z wieloma aspektami życia z chorobą. Urządzenia do noszenia śledziły osoby z HD przez rok i wykazały, że lepszy sen i trening siłowy mogą pomóc.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Śledzenie badań nad HD właśnie stało się łatwiejsze: Przedstawiamy HDBuzz Trial Tracker
⏱️6 min czytania | Zastanawiasz się, kiedy spodziewać się kolejnej aktualizacji z badania klinicznego nad chorobą Huntingtona? HDBuzz Trial Tracker umieszcza przyszłe aktualizacje badań nad HD na przejrzystej osi czasu, z dokładniejszymi wyjaśnieniami w naszych artykułach, gdy ich potrzebujesz.
Przez Dr Rachel Harding -
Przeciąganie liny w DNA: jak powtórzenia w chorobie Huntingtona rosną i kurczą się
Nowe badanie ze Szwajcarii rzuca światło na to, jak liczba powtórzeń CAG w genie choroby Huntingtona może rosnąć lub kurczyć się w naszych komórkach.
-
SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie
SOM3355, lek mający pomóc w radzeniu sobie z objawami HD, otrzymał pozytywną opinię od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocząć się w 2026 roku.
Przez Dr Rachel Harding -
Odkrywanie tajemnic naprawy DNA
Struktura maszyny molekularnej MutSβ daje nam więcej wskazówek na temat mechanizmu ekspansji powtórzeń CAG i sposobów jej powstrzymania.
Przez Devon Pendlebury -
Na jaką skalę rozprzestrzeniona jest choroba Huntingtona?
Możemy policzyć, ile osób z chorobą Huntingtona jest diagnozowanych w klinikach za pomocą testów genetycznych, ale ile osób z genem HD nigdy nie zostaje zdiagnozowanych przez lekarza? Nowe podejście matematyczne próbuje ponownie przyjrzeć się temu trudnemu pytaniu.
Przez Dr Chris Kay -
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 3
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat choroby Huntingtona z 3. dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 2
Zapraszamy do zapoznania się z najnowszymi doniesieniami z drugiego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.