Dzięki nowej technice obrazowania naukowcy mogą teraz bezpośrednio mierzyć poziom toksycznej huntingtyny w zwierzęcych modelach choroby Huntingtona, co pozwala zobaczyć, jak terapie obniżające poziom tego białka działają w mózgach tych zwierząt
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Leki oddziałujące na palce cynkowe zmniejszające produkcję szkodliwych białek odniosły sukces w komórkach i u myszy
Naukowcy dokonali precyzyjnych zmian w DNA żywego zwierzęcia. Czy to zadziała w przypadku ludzkich chorób genetycznyc