Wiadomości naukowe o chorobie Huntingtona. Prostym językiem. Napisane przez naukowców. Dla globalnej społeczności HD.
Projektowanie leków mających na celu zmniejszenie produkcji zmutowanej huntingtyny w komórkach jest jednym z obiecujących podejść do sposobów leczenia choroby Huntingtona. Większość dotychczasowych starań miało na celu 'zastrzelić posłańca', a nie atakować źródło wiadomości - czyli samo DNA. Dwa niezależne raporty o sukcesie u myszy HD dodały impetu lekom oddziałującym na 'palce cynkowe' - lekom, które oddziałują bezpośrednio na sam gen HD. To dopiero początek drogi: co już wiemy i co jeszcze przed nami?
Co jeżeli możemy edytować DNA pacjentów i całkowicie usunąć mutację choroby Huntingtona? Brzmi jak science fiction, ale nowe badanie na zwierzęcym modelu hemofilii sugeruje, że może działać - a teraz naukowcy HD angażują się w ten temat...
