Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
Przeciwciała kojarzą się z odpornością, ale naukowcy modyfikują je na wiele sposobów. Mogą być stosowane w HD?
NUB1 zwiększa usuwanie zmutowanej huntingtiyny z komórek, redukując jej toksyczne skutki u muszek owocowych HD
Nowe badania rzucają nowe światło na to gdzie i dlaczego trafia huntingtyna wewnątrz komórek
Badanie przesiewowe inspirowane odkryciem ujawnia nowe sieci białek w chorobie Huntingtona oraz nowe cele dla leków
Komórki macierzyste od pacjentów HD: stają się ważnym narzędziem dla naukowców - i w laboratorium korygują mutację HD
Dantrolene, obecny na rynku lek zwiotczający mięśnie, pomaga myszom HD poprzez zmniejszenie poziomu wapnia komórkoweg
Nowe przeciwciało pozwala naukowcom zidentyfikować neurony, które umrą po produkcji zmutowanej huntingtyny