-
Łapanie gigantycznego białka: pięć nowych sposobów na schwytanie huntingtyny
Najnowsze wiadomości
-
Pierwsi uczestnicy otrzymali dawkę w nowym badaniu POINT-HD obniżającym poziom huntingtyny
W badaniu POINT-HD rozpoczęto podawanie leku RG6496 pierwszym uczestnikom, co stanowi wczesny, ale ważny krok w nowym, selektywnym podejściu do obniżania poziomu huntingtyny.
-
Mniej uczęszczana droga: jak zmniejszenie ilości huntingtyny może zmienić niestabilność somatyczną i opóźnić objawy
Powtórzenia CAG mogą z czasem wydłużać się w miarę używania genu HD, niczym powiększające się dziury i pęknięcia w starej drodze. Nowe badania wykazały, że blokowanie komórek przed używaniem ich genu HTT spowalnia to zużycie, co może opóźnić wystąpienie objawów w chorobie Huntingtona.
-
Przeciąganie liny w DNA: jak powtórzenia w chorobie Huntingtona rosną i kurczą się
Nowe badanie ze Szwajcarii rzuca światło na to, jak liczba powtórzeń CAG w genie choroby Huntingtona może rosnąć lub kurczyć się w naszych komórkach.
-
UniQure otrzymuje protokół ze spotkania z FDA w sprawie AMT-130, podczas gdy wsparcie społeczności pozostaje silne
UniQure otrzymało protokół ze spotkania z FDA dotyczący AMT-130. Chociaż nie ma nowych informacji, reakcja społeczności była potężna, z ponad 41 tys. podpisów pod petycją i zjednoczonym wsparciem ze strony głównych organizacji HD.
-
Odżywianie mózgu przez jelita: Jak prebiotyki mogą kształtować chorobę Huntingtona
Badania na myszach modelujących chorobę Huntingtona sugerują, że prebiotyki – pokarm dla naszych bakterii jelitowych – mogą poprawić zdrowie jelit i objawy neurologiczne.
-
Stary lek, nowe sztuczki: Sertralina może odciążyć w HD, celując w produkcję białek
Nowe badania sugerują, że lek przeciwdepresyjny sertralina może poprawiać funkcjonowanie u osób z chorobą Huntingtona, zapobiegać problemom motorycznym u myszy i stabilizować produkcję białek. Czy ten powszechnie stosowany lek może wpływać na HD z wielu stron?
-
Listopad 2025: Ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
Od terapii komórkami macierzystymi „zębowej wróżki” po przeszkody w terapii genowej i nowe odkrycia genetyczne – listopad był ważnym miesiącem dla badań nad HD. Poznaj wszystkie te historie w naszym miesięcznym podsumowaniu!
-
Składanie koszuli z 3,5-metrowymi rękawami: zrozumienie fałdowania białek w chorobie Huntingtona
W niedawnej publikacji w Nature Communications zespół badaczy zbadał nowy sposób poprawy procesu fałdowania białek w HD i zatrzymania tworzenia się toksycznych skupisk.
-
SOM3355 zbliża się do fazy 3, gdy zarówno EMA, jak i FDA sygnalizują wsparcie
SOM3355, lek mający pomóc w radzeniu sobie z objawami HD, otrzymał pozytywną opinię od EMA w sprawie oznaczenia leku sierocego, a firma jest zgodna z FDA po spotkaniu End-of-Phase-2. Globalne badanie fazy 3 ma rozpocząć się w 2026 roku.
-
Drobna modyfikacja genetyczna mogłaby opóźnić objawy i aktywować komórkowe oczyszczanie w chorobie Huntingtona
Naukowcy odkryli rzadką osobliwość genetyczną, która może opóźnić wiek zachorowania u osób z chorobą Huntingtona poprzez wzmocnienie komórkowego oczyszczania.