-
Druga droga: uniQure planuje z艂o偶y膰 wniosek regulacyjny dla AMT-130 w Wielkiej Brytanii
Najnowsze wiadomo艣ci
-
Dobre wie艣ci od uniQure: badanie terapii genowej na dobrej drodze i obiecuj膮ce dane z bada艅 na zwierz臋tach
Pierwsza grupa 10 uczestnik贸w otrzyma艂a dawk臋 w badaniu klinicznym terapii genowej HD firmy uniQure, a trzy nowe publikacje opisuj膮 bezpieczne, szeroko rozpowszechnione obni偶anie poziomu huntingtyny u zwierz膮t.
-
Opisano ekscytuj膮ce nowe narz臋dzie do obni偶ania poziomu huntingtyny
Ekscytuj膮ce nowe badania nad obni偶aniem poziomu huntingtyny od @SangamoTx i @CHDIfoundation wykorzystuj膮ce „Palce Cynkowe” do wy艂膮czenia ekspresji zmutowanego genu huntingtyny. Wi臋cej szczeg贸艂贸w na temat tej fascynuj膮cej nowej techniki tutaj.
-
Huntington Study Group (HSG) – Konferencja 2020: "HD w centrum uwagi" – Dzie艅 2.
W drugim dniu wirtualnej konferencji HSG 2020 "HD w centrum uwagi" g艂贸wnym tematem s膮 badania kliniczne i leki, nad kt贸rymi trwaj膮 obecnie prace.
-
Huntington Study Group (HSG) – Konferencja 2020: "HD w centrum uwagi" – Dzie艅 1.
Przeczytaj artyku艂, by dowiedzie膰 si臋, jakie tematy podj臋to pierwszego dnia dorocznej konferencji Huntington Study Group (HSG). 2020: "HD w centrum uwagi"
-
Smutne wie艣ci z badania SIGNAL – pepinemab nie wp艂ywa na objawy HD
Badanie SIGNAL nie wype艂ni艂o swojego kluczowego celu klinicznego – nie spowolniono post臋pu HD ani nie polepszono stanu pacjent贸w z HD, jednak wyniki badania wci膮偶 s膮 藕r贸d艂em cennych informacji dla spo艂eczno艣ci HD oraz badaczy.
-
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2020 – Dzie艅 3.
HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs
-
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2020 – Dzie艅 2.
HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs
-
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2020 – Dzie艅 1.
HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs
-
Ostro偶no艣膰 zalecana przy stosowaniu technologii edycji gen贸w CRISPR
Niedawna seria bada艅 nad metod膮 edycji gen贸w CRISPR wzbudzi艂a obawy co do przydatno艣ci tej technologii w leczeniu chor贸b genetycznych, takich jak choroba Huntingtona
-
"Zmiana pracy" – czyli przemiana innych typ贸w kom贸rek w neurony
Choroba Huntingtona powoduje utrat臋 neuron贸w w m贸zgu, wi臋c badacze staraj膮 si臋 odkry膰 spos贸b na ich zast膮pienie. Badania na myszach z HD wykaza艂y, 偶e kom贸rki podporowe nazywane kom贸rkami glejowymi, mog膮 zosta膰 przekszta艂cone w nowe neurony.