Ogłoszono pozytywne wyniki dla zmodyfikowanego leku tetrabenazyny w chorobie Huntingtona
Zmodyfikowana forma tetrabenazyny z „ciężkim wodorem” wydaje się bezpieczna i skuteczna w leczeniu pląsawicy w chorobie Huntingtona
Uwaga: Tłumaczenie automatyczne – możliwość wystąpienia błędów
W celu jak najszybszego rozpowszechnienia informacji o badaniach nad HD i aktualizacjach badań do jak największej liczby osób, niniejszy artykuł został automatycznie przetłumaczony przez sztuczną inteligencję i nie został jeszcze sprawdzony przez ludzkiego redaktora. Chociaż staramy się dostarczać dokładne i przystępne informacje, tłumaczenia AI mogą zawierać błędy gramatyczne, błędne interpretacje lub niejasne sformułowania.Aby uzyskać najbardziej wiarygodne informacje, zapoznaj się z oryginalną wersją angielską lub sprawdź później, aby uzyskać w pełni edytowane przez człowieka tłumaczenie. Jeśli zauważysz istotne problemy lub jeśli jesteś rodzimym użytkownikiem tego języka i chciałbyś pomóc w poprawie dokładnych tłumaczeń, skontaktuj się z nami pod adresem editors@hdbuzz.net.
Auspex Pharmaceuticals właśnie ogłosiło wyniki dwóch badań klinicznych znanych jako 'First-HD’ i 'Arc-HD’. Badania te miały na celu przetestowanie zmodyfikowanej wersji zatwierdzonego leku na chorobę Huntingtona – tetrabenazyny, która zmniejsza niepożądane ruchy. Wyniki pokazują, że lek Auspex ma pewne zalety w porównaniu do tetrabenazyny w leczeniu nadmiernych ruchów w HD.
Tetrabenazyna?
Tetrabenazyna to lek o długiej historii, opracowany w latach 50. przez firmę farmaceutyczną Hoffmann-La Roche. Począwszy od lat 60., lekarze odkryli, że ten lek wydaje się być skuteczny w leczeniu nadmiernych ruchów, zwanych pląsawicą, których doświadcza wielu pacjentów z chorobą Huntingtona.
Na podstawie tych wyników tetrabenazyna została zatwierdzona do leczenia pląsawicy u pacjentów z HD w Wielkiej Brytanii w 1971 roku. Inne kraje poszły w ich ślady w ciągu następnych 40 lat, a tetrabenazyna została ostatecznie zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych dopiero w 2008 roku. Te zatwierdzenia dały lekarzom i pacjentom z HD kolejną opcję leczenia w walce z objawami HD.
Tetrabenazyna jest obecnie dość szeroko stosowana do leczenia tego konkretnego objawu HD. To nie jest panaceum i nie spowalnia progresji HD, ale dla niektórych osób jest bardzo pomocna.
Ciężki wodór
Więc, jeśli tetrabenazyna ma tak długą historię, co zostało firmie Auspex Pharmaceuticals do zrobienia? Zasadniczo postawili sobie za cel poprawę tetrabenazyny za pomocą interesującej sztuczki chemicznej.
Jednym z głównych problemów z tetrabenazyną jest to, że jest szybko usuwana z krwiobiegu. Twórcy leków nazywają to krótkim okresem półtrwania. Oznacza to, że wielu pacjentów musi przyjmować lek 3 lub nawet 4 razy dziennie. Przy takim dawkowaniu stężenie leku we krwi szybko wzrasta za każdym razem, gdy ktoś połyka tabletkę, a następnie spada, gdy organizm usuwa lek.
Wysokie poziomy leku mogą powodować skutki uboczne, podczas gdy niskie mogą pozwolić pląsawicy wymknąć się spod kontroli. Ogólnie rzecz biorąc, częste dawkowanie leku może być trochę jak jazda kolejką górską.
Gdybyśmy mogli spowolnić szybkość, z jaką organizm usuwa lek, ludzie mogliby przyjmować go rzadziej, a stężenia we krwi mogłyby być bardziej stabilne. To nie chodzi tylko o wygodę: posiadanie bardziej stabilnych stężeń leku we krwi może pozwolić ludziom przyjmować mniejsze dawki leku i nadal osiągać korzystne rezultaty.
„Krótko mówiąc, SD-809 działa. Podobnie jak tetrabenazyna, zmniejsza ilość nadmiernych ruchów u pacjentów z HD, co jest ważnym pierwszym krokiem.”
Ale jak możemy spowolnić usuwanie leku? Z dobrych powodów nasze organizmy są dobre w pozbywaniu się chemikaliów, które przyjmujemy. To chroni nas przed toksynami w naszej diecie, które w przeciwnym razie gromadziłyby się i szkodziły nam. Ale w tym przypadku chcemy przekonać organizm, żeby pozwolił tetrabenazynie pozostać dłużej.
Auspex testuje interesujące podejście do tego problemu. Zasadniczo zastąpili niektóre atomy wodoru, które znajdują się w tetrabenazynie, wersją wodoru, która jest tylko nieco cięższa. Ten ciężki wodór, zwany deuterem, występuje naturalnie w małych ilościach: około jeden na dziesięć tysięcy atomów wodoru jest ciężki w ten sposób. W większości deuter zachowuje się jak normalny wodór. Lek nadal robi to, co powinien robić w mózgu, ale z powodu ciężkiego wodoru reakcje chemiczne, które go rozkładają, są nieco spowolnione, więc lek pozostaje dłużej.
Zasadniczo Auspex dostroił tetrabenazynę, czyniąc ją nieco zbyt śliską, żeby system usuwania odpadów organizmu mógł ją łatwo złapać, dając jej dłuższe okno, w którym może pomagać w mózgu.
Dwa badania i ich wyniki
Zmotywowani ideą, że tetrabenazyna może zostać ulepszona tym nowym podejściem, firma Auspex Pharmaceuticals i Huntington Study Group uruchomiły dwa badania nowej wersji tetrabenazyny firmy Auspex, którą nazywają SD-809.
Badanie First-HD zostało zaprojektowane w celu ustalenia, czy SD-809 pomaga z nadmiernymi ruchami u pacjentów z HD, którzy obecnie nie przyjmowali tetrabenazyny. Spośród 90 pacjentów zapisanych w ponad 30 ośrodkach w Kanadzie i Stanach Zjednoczonych, 45 zostało przydzielonych do otrzymywania leku, a 45 do otrzymywania placebo, czyli tabletki pozornej. Po 8 tygodniach pracy nad znalezieniem najskuteczniejszej dawki dla każdego pacjenta, kontynuowali tę dawkę przez dodatkowe 4 tygodnie. Badanie miało na celu dawkowanie dwa razy dziennie, w przeciwieństwie do trzech lub czterech dawek często potrzebnych dla tetrabenazyny.
Ten rodzaj badania 'podwójnie ślepej próby, kontrolowanej placebo’ jest najlepszym sposobem na przetestowanie leku. I, krótko mówiąc, SD-809 działa. Podobnie jak tetrabenazyna, SD-809 zmniejsza ilość nadmiernych ruchów u pacjentów z HD, co jest ważnym pierwszym krokiem.
Ponieważ wielu pacjentów z HD już przyjmuje tetrabenazynę i może chcieć przejść na SD-809, jeśli zostanie zatwierdzony, kolejne badanie zwane Arc-HD zostało przeprowadzone przez Auspex i HSG. To badanie zostało zaprojektowane w celu przetestowania, czy bezpieczne jest przejście z tetrabenazyny na SD-809 i czy osoby, które przechodzą, nadal mają korzyści z leku.
Wyniki z badania Arc-HD były również pozytywne: nie było żadnych poważnych reakcji niepożądanych u pacjentów przechodzących z tetrabenazyny na SD-809, a lek nadal kontrolował ich pląsawicę. To sugeruje, że jeśli lek trafi na rynek, będzie bezpieczne dla pacjentów przejście z tetrabenazyny na SD-809 bez obawy o poważne zdarzenia niepożądane.
Badacze byli szczególnie zainteresowani profilem bezpieczeństwa SD-809 w porównaniu z tetrabenazyną. Pacjenci leczeni tetrabenazyną czasami doświadczają senności, niepokoju, lęku i depresji. Depresja jest szczególnym problemem w chorobie Huntingtona, ponieważ pacjenci z HD już doświadczają wysokich wskaźników depresji. Pogorszenie tej cechy choroby może być prawdziwym problemem.
W stosunkowo krótkoterminowych wynikach przedstawionych w badaniach First-HD i Arc-HD zaobserwowano stosunkowo niewiele skutków ubocznych. Zgłoszenia depresji i lęku nie były wyższe u osób leczonych SD-809, chociaż zwiększona senność wydawała się występować częściej. Ograniczeniem tych wyników jest to, że pochodzą od stosunkowo małej liczby pacjentów leczonych SD-809 (81, między First-HD i Arc-HD) i tylko kilku tygodni leczenia.
Aby rozwiązać obawy dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa, Auspex i Huntington Study Group obecnie prowadzą roczne badanie bezpieczeństwa u pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniach First-HD i Arc-HD. To będzie ważne kontynuowanie, żeby zobaczyć, czy łagodny profil skutków ubocznych SD-809 się utrzyma.
Co teraz?
Auspex ogłosił, że złoży wniosek o nowy lek do Agencji ds. Żywności i Leków w Stanach Zjednoczonych w pierwszej połowie 2015 roku. Ten wniosek rozpoczyna proces, który prowadzi do faktycznego zatwierdzenia leku do użytku u pacjentów z HD, i wygląda na to, że Auspex zamierza podążać tą ścieżką tak szybko, jak to możliwe.
„Jeśli zostanie zatwierdzony, SD-809 może zapewnić lekarzom i rodzinom pacjentów z HD kolejną opcję leczenia pląsawicy w HD.”
W międzyczasie jest dużo danych z badań First-HD i Arc-HD, które wymagają dalszej analizy, ponieważ jak dotąd mamy tylko ogłoszenie prasowe. Zarówno HSG, jak i Auspex z pewnością będą analizować swoje dane na różne sposoby, próbując lepiej zrozumieć, jak SD-809 może być przydatny dla pacjentów z HD. Śledźcie HDBuzz, żeby otrzymywać więcej aktualizacji o tych badaniach, gdy będą dostępne.
Jaka jest główna wiadomość?
Wyniki bardzo dobrze przeprowadzonych badań ARC-HD i FIRST-HD dowodzą, że SD-809 może być przydatnym nowym narzędziem do pomocy w walce z nadmiernymi ruchami w chorobie Huntingtona. Ważne jest, żeby pamiętać, że ten lek nie był badany jako lekarstwo na HD, ale raczej jako lek pomagający z tymi konkretnymi objawami ruchowymi choroby. Jeśli zostanie zatwierdzony, SD-809 może zapewnić lekarzom i rodzinom z HD kolejną opcję leczenia tego objawu.
Te badania nie dowodzą, że SD-809 jest lepszy od tetrabenazyny ogólnie, lub że ma mniej skutków ubocznych. Jak dotąd możemy tylko powiedzieć, że nie jest gorszy od tetrabenazyny w tych ważnych aspektach.
Kolejną niewiadomą, jeśli lek zostanie licencjonowany, jest koszt. Czy dodatkowa wygoda dawkowania dwa razy dziennie i możliwe zalety bardziej stabilnego stężenia leku uzasadnią jakąkolwiek cenę, która zostanie na niego nałożona? To pozostaje do zobaczenia i może nie być łatwo przekonać organizacje finansujące opiekę zdrowotną, że koszty są uzasadnione.
Kolejnym ważnym wynikiem tych badań jest to, że po raz kolejny pokazuje, że społeczność choroby Huntingtona może szybko stanąć na wysokości zadania, żeby testować nowe terapie dla HD. Fakt, że pacjenci z HD, ich rodziny, lekarze i firmy farmaceutyczne mogą współpracować, żeby szybko testować nowe terapie dla HD, pozostawia nas optymistami co do przyszłości.
Dowiedz się więcej
Więcej informacji o naszej polityce ujawniania informacji znajdziesz w naszym FAQ…
