Prilenia udostępnia CHDI dane z badań klinicznych HD, aby wspomóc przyszłe badania

Jednym z największych wyzwań w badaniach klinicznych jest maksymalne wykorzystanie informacji generowanych przez badania. Rozwiązaniem jest udostępnianie danych między zainteresowanymi stronami, aby wszyscy mogli uczyć się z tych zbiorów danych, pochodzących od bezinteresownych uczestników badań klinicznych. Niedawno firma farmaceutyczna Prilenia, skupiająca się na chorobie Huntingtona, ogłosiła, że przekazała dane z ramion placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. z dwóch swoich badań klinicznych nad chorobą Huntingtona (HD) Fundacji CHDI, umożliwiając badaczom czerpanie wiedzy od setek uczestników, których wkład mógłby w innym przypadku pozostać w dużej mierze niewykorzystany.

Umowa nie dotyczy testowania nowego leku ani ogłaszania nowych wyników badań. Chodzi raczej o coś, co może po cichu poprawić badania nad HD na lata: udostępnianie wysokiej jakości danych klinicznych, aby naukowcy mogli zadawać nowe pytania długo po zakończeniu badania.

Dlaczego udostępnianie danych z badań klinicznych ma znaczenie?

Badania kliniczne gromadzą ogromną ilość informacji. Poza przyczynianiem się do naszego zrozumienia, czy leczenie działa, uczestnicy przechodzą regularne oceny kliniczne, monitorowanie bezpieczeństwa i wiele innych pomiarów przez miesiące, a nawet lata.

Zazwyczaj badacze analizują te dane, aby odpowiedzieć na konkretne pytania, do których badania zostały zaprojektowane – mianowicie, czy lek jest bezpieczny i czy przynosi korzyści. Ale te same zbiory danych często mają potencjał, aby odpowiedzieć na wiele dodatkowych pytań, które nigdy nie były częścią pierwotnego badania.

Udostępnienie tych danych innym badaczom pozwala na ich ponowne wykorzystanie w nowy sposób, pomagając maksymalizować wartość naukową udziału każdej osoby. Na przykład, dane z badań mogłyby być wykorzystane do określenia najbardziej informatywnych sposobów mierzenia sukcesu lub oszacowania, jak szybko uczestnicy zmieniają się w czasie.

Jest to szczególnie ważne w HD, gdzie każde badanie klinicznebadanie kliniczne dokładnie zaplanowane eksperymenty mające na celu ustalenie jak lek działa na ludzi stanowi ogromne zaangażowanie ze strony uczestników, rodzin, klinicystów i badaczy.

Jakie dane są udostępniane przez Prilenia?

Umowa obejmuje ramiona placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. badań klinicznych Prilenia PRIDE i PROOF-HD, które testowały lek o nazwie pridopidyna. Łącznie obejmują one dane od 331 uczestników! Składa się na to 82 osoby z 52-tygodniowego badania PRIDE i 249 osób z 78-tygodniowego badania PROOF-HD. Zbiory danych obejmują oceny kliniczne i informacje dotyczące bezpieczeństwa zebrane od uczestników, którzy otrzymali placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa., a nie lek eksperymentalny.

Co ważne, CHDI wyjaśniło HDBuzz, że otrzymuje tylko dane od uczestników placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa., a nie dane od osób, które otrzymały pridopidynę. Duże zainteresowanie naukowe w tej dziedzinie dotyczy zrozumienia reakcji na placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. w badaniach klinicznych HD (zmian, które mogą wystąpić nawet w przypadku braku leku) i tego, jak mogą one wpływać na wyniki badań. Dane te będą bardzo przydatne w odpowiedzi na to pytanie.

Dlaczego badać grupę placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa.?

Na pierwszy rzut oka dane z placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. mogą nie brzmieć szczególnie ekscytująco. Ale te zbiory danych mogą być niezwykle cenne. Osoby otrzymujące placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. nadal uczestniczą w wizytach w klinice, wypełniają oceny motoryczne i poznawcze, przechodzą monitorowanie bezpieczeństwa i dostarczają szczegółowych informacji o tym, jak HD zmienia się w czasie. Pozwala to badaczom lepiej zrozumieć naturalną zmienność choroby i to, jak uczestnicy mogą się zmieniać po prostu poprzez udział w badaniu klinicznym.

Mamy nadzieję, że lepsze zrozumienie efektów związanych z placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. może poprawić sposób projektowania i interpretacji przyszłych badań HD. Może to również pomóc badaczom ustalić, kiedy dane z badań obserwacyjnych mogą być wykorzystane jako porównanie z uczestnikami otrzymującymi leczenie eksperymentalne. Na przykład, dane z Enroll-HD zostały wykorzystane jako zewnętrzna grupa porównawcza w badaniu uniQure.

Lepsze modele progresji choroby i efektów placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. mogłyby ostatecznie uczynić przyszłe badania bardziej efektywnymi i poprawić zdolność badaczy do wykrywania, czy leczenie eksperymentalne rzeczywiście przynosi korzyści.

Czy inni badacze będą mogli korzystać z danych?

Tak, ale nie od razu. Dane będą udostępniane za pośrednictwem tych samych mechanizmów, których CHDI już używa dla innych zbiorów danych HD, takich jak PREDICT-HD, TRACK-HD i TrackOn HD. Wykwalifikowani badacze z uznanych instytucji badawczych będą mogli ubiegać się o dostęp za pośrednictwem istniejącego procesu dostępu do danych Enroll-HD.

Umowa pozwala również badaczom na łączenie tych danych z innymi zbiorami danych HD, jeśli jest to stosowne, otwierając drzwi do większych analiz, które nie byłyby możliwe przy użyciu samych indywidualnych badań.

Podobnie jak w przypadku innych udostępnianych zbiorów danych klinicznych, tożsamość uczestników pozostaje chroniona poprzez bezpieczne kodowanie i anonimizację. Prilenia zachowuje własność oryginalnych danych, podczas gdy CHDI otrzymuje prawa do wykorzystywania informacji do badań i umożliwiania dostępu wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym.

Rosnąca kultura otwartości

Chociaż udostępnianie danych staje się coraz bardziej powszechne w badaniach biomedycznych, nie zawsze było rutynowe, więc jest to ważny krok naprzód dla tej dziedziny.

Społeczność HD coraz częściej korzysta ze wspólnych zasobów, takich jak Enroll-HD, gdzie udostępnianie danych przyspieszyło badania związane z progresją choroby, biomarkerami i projektem badań. Ta najnowsza umowa kontynuuje ten trend, zapewniając, że informacje generowane podczas kosztownych i czasochłonnych badań klinicznych mogą napędzać badania nad HD długo po zakończeniu pierwotnych badań.

Prilenia wskazała również, że dane z ramienia placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. z jej trwającego badania fazy 3 PRECISE-HD mogą ostatecznie zostać udostępnione w podobny sposób, co jeszcze bardziej rozszerzy zasoby dostępne dla społeczności badawczej.

Patrząc poza indywidualne badania

Negatywne lub niejednoznaczne badania kliniczne mogą czasami wydawać się końcem historii dla potencjalnego leczenia. Ale dane zebrane podczas tych badań często pozostają niezwykle cenne. Każdy uczestnik dostarcza informacji, które pomagają badaczom lepiej zrozumieć HD, nawet jeśli lek eksperymentalny ostatecznie nie staje się leczeniem.

Udostępniając te zbiory danych placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. szerszej społeczności badawczej, Prilenia i CHDI pomagają zapewnić, że wkład setek uczestników badań nadal przyczynia się do postępu badań nad HD. Bezpośrednim celem jest lepsze zrozumienie efektów placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa., ale długoterminowy wpływ może być znacznie szerszy, informując o inteligentniejszym projektowaniu badań klinicznych, poprawiając analizy statystyczne i pomagając przyszłym badaniom zadawać lepsze pytania.

W chorobie, gdzie każdy uczestnik i każdy zbiór danych jest cenny, stanowi to ważną inwestycję w przyszłość badań nad HD.

Podsumowanie:

• Prilenia przekazała Fundacji CHDI dane z ramienia placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa. z badań klinicznych HD PRIDE i PROOF-HD.
• Zbiór danych zawiera informacje od 331 uczestników, stanowiąc cenne źródło dla przyszłych badań nad HD.
• Badacze wykorzystają dane do lepszego zrozumienia efektów placeboplacebo Placebo to substancja nie zawierająca aktywnych składników. Efekt placebo to efekt psychologiczny, powoduje, że ludzie czują się lepiej, nawet jeśli biorą pigułkę, która nie działa., progresji choroby oraz sposobu poprawy projektu i interpretacji przyszłych badań klinicznych.
• Wykwalifikowani badacze będą mogli ubiegać się o dostęp za pośrednictwem ustalonego przez CHDI procesu udostępniania danych, co pozwoli na łączenie danych z innymi zbiorami danych HD, jeśli jest to stosowne.
• Udostępnianie danych z badań klinicznych maksymalizuje wpływ wkładu każdego uczestnika, zapewniając, że cenne informacje nadal przynoszą korzyści społeczności HD długo po zakończeniu poszczególnych badań.