-
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
Najnowsze wiadomości
-
Październik 2025: ten miesiąc w badaniach nad chorobą Huntingtona
Październik był miesiącem bogatym w odkrycia w badaniach nad chorobą Huntingtona: dodatkowa jasność wokół AMT-130 firmy uniQure, mapowanie jak i gdzie HD zmienia mózg, wczesne badania mechanistyczne ukierunkowane na naprawę DNA oraz ważne spotkanie gromadzące całą dziedzinę.
-
Mapa przez Czas: śledzenie choroby Huntingtona od urodzenia w Mózgu
Dlaczego niektóre komórki mózgu umierają pierwsze w HD? Nowe badanie pokazuje, że zmiany w aktywności genów zaczynają się od urodzenia u myszy, szczególnie w prążkowiu i korze mózgowej — zmapowane za pomocą narzędzi przestrzennych i jednokomórkowych.
-
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 3
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat choroby Huntingtona z 3. dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 2
Zapraszamy do zapoznania się z najnowszymi doniesieniami z drugiego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kongres Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona 2025 – Dzień 1
Zapoznaj się z najnowszymi wiadomościami na temat HD z pierwszego dnia Kongresu Badań Klinicznych nad Chorobą Huntingtona w Nashville, USA.
-
Kontrola skanowania DNA w celu spowolnienia ekspansji powtórzeń CAG
Podczas nowego badania zidentyfikowano małą molekułę wpływająca na proces naprawy DNA, co otwiera potencjalną możliwość opóźnienia początku choroby Huntingtona.
-
Nagroda HDBuzz 2025: Na linii frontu: Zaufanie do dyżurnych komórki
Z dumą ogłaszamy Chloe Langridge laureatką nagrody HDBuzz 2025! Białko o nazwie SGTA jest obiecującym celem w terapii HD. Naukowcy odkryli, że zwiększenie poziomu SGTA w komórce pomaga zmniejszyć objawy HD.
-
Upada pierwsze domino: Terapia genowa AMT-130 spowalnia chorobę Huntingtona w przełomowym badaniu
UniQure informuje, że ich eksperymentalna terapia genowa, AMT-130, w kluczowym badaniu klinicznym, może spowolnić postęp choroby Huntingtona.
-
Nagroda HDBuzz 2025: Kiedy ekipa naprawcza się rozpada: jak wydłużona Huntingtyna zakłóca naprawę DNA
Z dumą ogłaszamy Mustafę Mehkary’ego laureatem nagrody HDBuzz 2025! Nowe odkrycia pokazują, że białko huntingtyna jest kluczowym graczem w procesie naprawy DNA komórki. W HD ekiparozpada się, pozostawiając po sobie uszkodzone DNA i wyjący alarm.