szczególnie ciekawe
-
Aktualizacja dotycząca badania PIVOT-HD firmy PTC Therapeutics
5 min czytania
W zeszłym tygodniu PTC Therapeutics opublikowała oświadczenie informujące, że rekrutacja uczestników do amerykańskiej części badania PIVOT-HD została wstrzymana. W tym artykule przedstawimy dokładnie to, co jest wiadome i co oznacza to ogłoszenie.
-
Skupiając się na fibrylach; naukowcy dają nam wgląd w skupiska białka huntingtyny
7 min czytania
Naukowcy użyli potężnych mikroskopów, aby przyjrzeć się lepkim fragmentom białka choroby Huntingtona, rzucając światło na te struktury, które uważa się za czynnik napędzający chorobę
Przez Dr Rachel Harding -
Aktualizacje od uniQure dotyczące ich terapii genowej w chorobie Huntingtona
10 min czytania
uniQure prowadzi badania bezpieczeństwa pierwszej terapii genowej w chorobie Huntingtona. Niedawny komunikat prasowy przedstawił roczną aktualizację dotyczącą pierwszej grupy 10 osób, które przeszły operację w celu otrzymania tego eksperymentalnego leku. Porozmawiajmy o tym, co to oznacza.
-
Czy choroba Huntingtona jest dwa razy częstsza niż sądziliśmy?
5 min czytania
Nowe dane sugerują, że może być dwa razy więcej osób z objawami HD niż wcześniej sądzono – a jeszcze więcej jest zagrożonych
-
Nowy system śledzenia postępu choroby Huntingtona
7 min czytania
Naukowcy zaktualizowali system klasyfikujący postępu HD. Śledzenie progresji w czterech stadiach ułatwi i przyspieszy badania kliniczne oraz interpretację danych, a także utoruje drogę do badań z udziałem pacjentów w przedobjawowej fazie choroby.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Rzucamy światło na huntingtynę: narzędzie do pomiaru obniżania poziomu huntingtyny w czasie rzeczywistym
7 min czytania
Nowe narzędzie do obrazowania pozwala naukowcom bezpośrednio mierzyć poziom toksycznego białka huntingtyny w modelach zwierzęcych choroby Huntingtona, umożliwiając obserwację skuteczności terapii obniżających poziom huntingtyny w ich mózgach
Przez Dr Rachel Harding -
Doustny lek może zmienić historię obniżania poziomu huntingtyny
8 min czytania
Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
-
Znajdowanie jasnej strony: aktualizacja danych z badania Roche GENERATION-HD1
10 min czytania
Pierwsza runda wyników z zatrzymanego badania tominersenu obniżającego huntingtynę, GENERATION-HD1, prowadzonego przez Roche, została udostępniona w tym tygodniu społeczności HD. HDBuzz wyjaśnia, co odkryli i co będzie dalej.
-
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2021 – Dzień 3
6 min czytania
Śledź wszystkie najnowsze wiadomości z 3. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021
-
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2021 – Dzień 1
14 min czytania
Bądź na bieżąco z aktualnymi relacjami z 1. dnia Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona CHDI 2021 #HDTC2021 z wystąpieniami Wave, Roche i Triplet!