opracowywanie leku
-
Czy będziemy w stanie utrzymać ekspansję powtórzeń CAG w ryzach?
Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
-
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2015 – Dzień 1
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2015 w Palm Springs – Dzień 1
-
Doustny lek może zmienić historię obniżania poziomu huntingtyny
Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
-
Dobre wieści od uniQure: badania kliniczne nad terapią genową i obiecujące dane z badań na zwierzętach
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała terapię genową na HD w ramach badania klinicznego uniQure, a trzy nowe prace opisują bezpieczny, szeroko działający proces obniżania poziomu huntingtyny
By Dr Leora Fox -
Opisano nowe fascynujące narzędzie do obniżania poziomu białka huntingtyny
Ekscytujące prace @SangamoTx oraz @CHDIfoundation nad wykorzystaniem "Palców Cynkowych" do obniżania poziomu białka huntingtyny przez wyłączenie ekspresji zmutowanego genu. Więcej szczegółów można znaleźć w artykule.
-
Huntington Study Group (HSG) – Konferencja 2020: "HD w centrum uwagi" – Dzień 1.
Przeczytaj artykuł, by dowiedzieć się, jakie tematy podjęto pierwszego dnia dorocznej konferencji Huntington Study Group (HSG). 2020: "HD w centrum uwagi"
-
Smutne wieści z badania SIGNAL – pepinemab nie wpływa na objawy HD
Badanie SIGNAL nie wypełniło swojego kluczowego celu klinicznego – nie spowolniono postępu HD ani nie polepszono stanu pacjentów z HD, jednak wyniki badania wciąż są źródłem cennych informacji dla społeczności HD oraz badaczy.
-
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2020 – Dzień 1.
HDBuzz zdaje raport z dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona w Palm Springs
-
Badanie Młodych Dorosłych z HD pomogło zidentyfikować czuły punkt: bez objawów, lecz z obserwowalnymi zmianami
Wiemy, że zmiany powiązane z HD mogą wystąpić wiele lat przed odczuwalnymi objawami, ale jak wcześnie się to dzieje? Zespół badaczy sprawdził to poprzez przeprowadzenie badania na młodych dorosłych z HD będących w stadium przedobjawowym.
-
Co oznacza COVID-19 dla rodzin z chorobą Huntingtona oraz badań nad HD?
COVID-19: co oznacza dla rodzin z HD, jaki ma wpływ na badania nad HD oraz jak zmienił sposób funkcjonowania nauki?