opracowywanie leku
-
UniQure i FDA nie są już zgodni co do ścieżki zatwierdzenia AMT-130
W nowym komunikacie prasowym uniQure poinformowało, że FDA nie zgadza się już z ich podejściem do rozwoju AMT-130, w szczególności z wykorzystaniem zewnętrznej grupy kontrolnej. Dalsza droga jest niepewna, ale uniQure pozostaje zaangażowane w społeczność HD.
Przez Dr Sarah Hernandez -
Dodatkowe wyjaśnienia: co wiemy 4 tygodnie po wiadomościach od uniQure
Minęły 4 tygodnie od pozytywnej aktualizacji uniQure dotyczącej AMT-130, która wstrząsnęła światem. Czy dane odpowiadają medialnej szumihie? Gdzie pozostają niepewności? I jakie są kluczowe pytania ze strony społeczności chorych na chorobę Huntingtona?
Przez Dr Sarah Hernandez -
Kontrola skanowania DNA w celu spowolnienia ekspansji powtórzeń CAG
Podczas nowego badania zidentyfikowano małą molekułę wpływająca na proces naprawy DNA, co otwiera potencjalną możliwość opóźnienia początku choroby Huntingtona.
Przez Dr Rachel Harding -
Czy będziemy w stanie utrzymać ekspansję powtórzeń CAG w ryzach?
Nowe badanie naukowe pokazuje, że obniżenie poziomu MSH3 za pomocą antysensownych oligonukleotydów może zatrzymać ekspansję powtórzeń CAG w komórkach nerwowych pacjentów z HD, a co za tym idzie opóźnić wystąpienie objawów i spowolnić postęp choroby.
Przez Dr Nicholas Caron -
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2015 – Dzień 1
Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2015 w Palm Springs – Dzień 1
-
Doustny lek może zmienić historię obniżania poziomu huntingtyny
Naukowcy z PTC Therapeutics opublikowali niedawno nowe, fascynujące odkrycie-lek obniżający poziom huntingtyny, który może być przyjmowany w postaci pigułki. Czy zmieni to przyszłość terapii obniżających poziom huntingtyny?
-
Dobre wieści od uniQure: badanie terapii genowej na dobrej drodze i obiecujące dane z badań na zwierzętach
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała dawkę w badaniu klinicznym terapii genowej HD firmy uniQure, a trzy nowe publikacje opisują bezpieczne, szeroko rozpowszechnione obniżanie poziomu huntingtyny u zwierząt.
Przez Dr Leora Fox -
Opisano ekscytujące nowe narzędzie do obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące nowe badania nad obniżaniem poziomu huntingtyny od @SangamoTx i @CHDIfoundation wykorzystujące „Palce Cynkowe” do wyłączenia ekspresji zmutowanego genu huntingtyny. Więcej szczegółów na temat tej fascynującej nowej techniki tutaj.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -
Huntington Study Group (HSG) – Konferencja 2020: "HD w centrum uwagi" – Dzień 1.
Przeczytaj artykuł, by dowiedzieć się, jakie tematy podjęto pierwszego dnia dorocznej konferencji Huntington Study Group (HSG). 2020: "HD w centrum uwagi"
Przez Dr Rachel Harding -
Smutne wieści z badania SIGNAL – pepinemab nie wpływa na objawy HD
Badanie SIGNAL nie wypełniło swojego kluczowego celu klinicznego – nie spowolniono postępu HD ani nie polepszono stanu pacjentów z HD, jednak wyniki badania wciąż są źródłem cennych informacji dla społeczności HD oraz badaczy.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD