model zwierzęcy
-

Ponowne spojrzenie na terapię witaminową w HD
W Hiszpanii planowane jest małe badanie kliniczne wysokich dawek biotyny i tiaminy w leczeniu HD. To badanie opiera się na badaniach łączących HD z inną chorobą neurodegeneracyjną zwaną chorobą jąder podstawy reagującą na biotynę i tiaminę (BTBGD).
-

Dobre wieści od uniQure: badanie terapii genowej na dobrej drodze i obiecujące dane z badań na zwierzętach
Pierwsza grupa 10 uczestników otrzymała dawkę w badaniu klinicznym terapii genowej HD firmy uniQure, a trzy nowe publikacje opisują bezpieczne, szeroko rozpowszechnione obniżanie poziomu huntingtyny u zwierząt.
Przez Dr Leora Fox -

Opisano ekscytujące nowe narzędzie do obniżania poziomu huntingtyny
Ekscytujące nowe badania nad obniżaniem poziomu huntingtyny od @SangamoTx i @CHDIfoundation wykorzystujące „Palce Cynkowe” do wyłączenia ekspresji zmutowanego genu huntingtyny. Więcej szczegółów na temat tej fascynującej nowej techniki tutaj.
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -

Czy powinniśmy martwić się inwazją huntingtyny?
Ciekawe eksperymenty laboratoryjne pokazują, jak białko choroby Huntingtona przemieszcza się między komórkami. Czy ma to znaczenie dla pacjentów z HD?
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -

Czy HD może być spowodowane niedoborem aminokwasów?
Czy niedobór konkretnego aminokwasu przyczynia się do rozwoju HD?
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -

Myszy HD dostarczają użytecznej porażki
Czy nieudane próby leków mogą być pomocne? Badanie na myszach HD dostarcza solidnych dowodów na podejście, które nie pomaga w HD
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -

Mózg w chorobie Huntingtona: więcej niż suma jego części?
Ważne nowe badanie stawia pytanie: które części mózgu mogą potrzebować największej pomocy w HD?
Przez Dr Jeff Carroll, PhD -

Białka wyłączające DNA w chorobie Huntingtona: Więcej niż się wydaje
Blokowanie HDAC4 poprawia problemy związane z chorobą Huntingtona w komórkach i myszach – ale w zaskakujący sposób

